Extended indication

Routinematige profylactische behandeling van bloedingen bij patiënten 12 jaar en ouder met ernstige

Therapeutic value

No estimate possible yet

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Marstacimab

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Other non-oncological hematological medications

Extended indication

Routinematige profylactische behandeling van bloedingen bij patiënten 12 jaar en ouder met ernstige Hemofilie A en B zonder remmers

Manufacturer

Pfizer

Portfolio holder

Pfizer

Mechanism of action

Other, see general comments

Route of administration

Subcutaneous

Therapeutical formulation

Injection

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Centre of expertise

Hemofilie behandelcentra

Additional remarks
Marstacimab is a human monoclonal IgG1 antibody directed against the Kunitz domain 2 (K2) of tissue factor pathway inhibitor (TFPI), the primary inhibitor of the extrinsic coagulation cascade. TFPI initially binds to and inhibits the Factor Xa active site via its second Kunitz inhibitor domain (K2). Thus, neutralizing the activity of TFPI may serve to enhance the extrinsic pathway and bypass the need for replacement FVIII or FIX.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

ATMP

No

Submission date

October 2023

Expected Registration

November 2024

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Additional remarks
Fabrikant verwacht registratie in het vierde kwartaal van 2024

Therapeutic value

Current treatment options

Huidige behandeling bestaat met name uit intraveneus stollingsfactoren VIII en IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant) en subcutaan mimetic VIII in Hemofilie A

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

De fase 3 studie loopt nog. De therapeutische waarde ten opzichte van de bestaande behandelingen is nog niet in te schatten.

Frequency of administration

1 times a week

Dosage per administration

150mg sc (met start dosering van 300mg)

References
NCT03938792

Expected patient volume per year

Patient volume

< 3

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Expertopinie
Additional remarks
De werkgroep schat in dat het beperkt ingezet zal worden. Voor hemofilie A is er een alternatieve subcutane therapie (emicizumab). Binnen deze groep (FVIII-mimetica) is er ook al een concurrent (mim8) in een ver stadium van ontwikkeling. De plaats zal vooral in de hemofilie B patiënt zijn met remmers tegen FIX, dat zijn er minder dan drie in Nederland.

Expected cost per patient per year

Additional remarks
De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet voor het vierde kwartaal van 2024 beschikbaar zijn.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use

No

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

Profylaxis voor ernstige hemofilie patiënten vanaf 12 jaar met remmers

References
https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03938792

Other information

There is currently no futher information available.