Marstacimab

Uitgebreide indicatie	Routinematige profylactische behandeling van bloedingen bij patiënten 12 jaar en ouder met ernstige hemofilie A en B zonder remmers
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Marstacimab
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Routinematige profylactische behandeling van bloedingen bij patiënten 12 jaar en ouder met ernstige hemofilie A en B zonder remmers
Fabrikant	Pfizer
Portfoliohouder	Pfizer
Werkingsmechanisme	Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	Hemofiliebehandelcentra
Aanvullende opmerkingen	Marstacimab is a human monoclonal IgG1 antibody directed against the Kunitz domain 2 (K2) of tissue factor pathway inhibitor (TFPI), the primary inhibitor of the extrinsic coagulation cascade. TFPI initially binds to and inhibits the Factor Xa active site via its second Kunitz inhibitor domain (K2). Thus, neutralizing the activity of TFPI may serve to enhance the extrinsic pathway and bypass the need for replacement FVIII or FIX.

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Oktober 2023
Verwachte registratie	November 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie in september 2024

Huidige behandelopties	Huidige behandeling bestaat met name uit intraveneus stollingsfactoren VIII en IX concentraat (recombinant) en subcutaan mimetic VIII in Hemofilie A
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De fase 3 studie loopt nog (1). Marstacimab is het eerste antilichaan dat aangrijpt op TFI voor profylaxe van ernstige hemofilie A- en B-patiënten zonder remmers. Marstacimab liet superioriteit zien (p<0.0001) met een vermindering van 92% in bloedingen ten opzichte van intraveneus factortoediening (2,3).
Toedieningsfrequentie	1 maal per week
Dosis per toediening	150mg sc (met startdosering van 300mg)
Bronnen	NCT03938792 (1); Persbericht Pfizer mei 2023 (2); Matino et al. ASH 2023 Oral: 285 (3).

Patiëntvolume	< 400 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Expertopinie
Aanvullende opmerkingen	Het aantal patiënten dat in aanmerking kan komen voor behandeling met marstacimab wordt geschat rond de 400.

Patiëntvolume

< 400

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Expertopinie

Aanvullende opmerkingen

Het aantal patiënten dat in aanmerking kan komen voor behandeling met marstacimab wordt geschat rond de 400.

Aanvullende opmerkingen	De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet voor het eerste kwartaal van 2025 beschikbaar zijn.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Profylaxis voor ernstige hemofilie patiënten vanaf 12 jaar met remmers
Bronnen	https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03938792

Er is op dit moment geen overige informatie.