Masitinib

Active substance
Masitinib
Domain
Lung diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Asthma
Extended indication
Patients with severe persistent asthma that is uncontrolled with oral corticosteroids.

1. Product

Proprietary name
Masican
Manufacturer
AB Science
Mechanism of action
Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Tablet
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
Masitinib remt specifiek KIT, LYN en FYN-3 kinases, enzymen die betrokken zijn bij het functioneren van verschillende celtypen zoals dendritische cellen, epitheel en mast cellen. Deze celtypen zijn ook van belang in de pathogenese van astma.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
No
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Masitinib is voor veel indicaties onderzocht maar nog nergens geregistreerd. Had een negatieve CHMP-opinie voor mastocytosis en AML in september 2017.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Mepolizumab, Reslizumab en Benralizumab.
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
Op de ATS in 2020 is een studie gepresenteerd waarin patiënten met ernstig refractair astma (ondanks OCS (>5mg per dag) en hoge doses ICS) werden behandeld met masitinib (6 mg/kg/dag po). Er werd geconstateerd dat in vergelijking met placebo ernstige excacerbaties werden gereduceerd met 35% (RR=0,64; 95% CI=0,48-0,84; p= 0,0014). Een nadeel zijn echter de bijwerkingen van masitinib. Tegenwoordig zijn er ook al biologicals beschikbaar voor sommige mensen met ernstig refractair astma. De studies met masitinib zijn verricht ten opzichte van placebo. Voor een betere plaatsbepaling van masitinib bij de behandeling van ernstig refractair astma zijn studies van belang waarin masitinib wordt vergeleken met de thans beschikbare biologicals.
Frequency of administration
2 times a day
Dosage per administration
6 mg/kg/day
References
NCT01449162
Additional comments
In particular, the treatment effect was significant in two pre-specified populations: 1) with severe asthma that were not well controlled with oral corticosteroids at a minimal daily dose greater than 5 mg prednisone; and 2) with severe asthma with elevated eosinophil levels (> 0.15 K/uL) and not well controlled with oral corticosteroids at a minimal daily dose greater than 5 mg prednisone.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 8,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
NICE
Additional comments
volgens NICE zijn er in het Verenigd Koninkrijk 47 mensen met ernstig refractair astma per 100.000 inwoners. In Nederland zou dit betekenen dat er ongeveer 8.000 patiënten zijn (170x47=7.990). Dit is een maximum aantal patiënten dat eventueel in aanmerking zou kunnen komen voor behandeling met masitinib. Echter, een (groot) deel van deze groep kan goed worden behandeld met bijvoorbeeld biologicals.

5. Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Er lopen meerdere Ph3 studies.
References
Horizonscan ; clinicaltrials.gov

9. Other information

There is currently no futher information available.