Masitinib

Werkzame stof
Masitinib
Domein
Longziekten algemeen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Indicatieuitbreiding IND
Hoofdindicatie
Astma
Uitgebreide indicatie
Patients with severe persistent asthma that is uncontrolled with oral corticosteroids.

1. Product

Merknaam
Masican
Fabrikant
AB Science
Werkingsmechanisme
Tyrosine kinase remmer
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Masitinib remt specifiek KIT, LYN en FYN-3 kinases, enzymen die betrokken zijn bij het functioneren van verschillende celtypen zoals dendritische cellen, epitheel en mast cellen. Deze celtypen zijn ook van belang in de pathogenese van astma.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Indieningsdatum
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Nee
Registratiefase
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Masitinib is voor veel indicaties onderzocht maar nog nergens geregistreerd. Had een negatieve CHMP-opinie voor mastocytosis en AML in september 2017.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Mepolizumab, Reslizumab en Benralizumab.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Op de ATS in 2020 is een studie gepresenteerd waarin patiënten met ernstig refractair astma (ondanks OCS (>5mg per dag) en hoge doses ICS) werden behandeld met masitinib (6 mg/kg/dag po). Er werd geconstateerd dat in vergelijking met placebo ernstige excacerbaties werden gereduceerd met 35% (RR=0,64; 95% CI=0,48-0,84; p= 0,0014). Een nadeel zijn echter de bijwerkingen van masitinib. Tegenwoordig zijn er ook al biologicals beschikbaar voor sommige mensen met ernstig refractair astma. De studies met masitinib zijn verricht ten opzichte van placebo. Voor een betere plaatsbepaling van masitinib bij de behandeling van ernstig refractair astma zijn studies van belang waarin masitinib wordt vergeleken met de thans beschikbare biologicals.
Behandelduur
doorlopend
Toedingsfrequentie
2 maal per dag
Dosis per toediening
6 mg/kg/day
Bronnen
NCT01449162
Aanvullende opmerkingen
In particular, the treatment effect was significant in two pre-specified populations: 1) with severe asthma that were not well controlled with oral corticosteroids at a minimal daily dose greater than 5 mg prednisone; and 2) with severe asthma with elevated eosinophil levels (> 0.15 K/uL) and not well controlled with oral corticosteroids at a minimal daily dose greater than 5 mg prednisone.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 8.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NICE
Aanvullende opmerkingen
volgens NICE zijn er in het Verenigd Koninkrijk 47 mensen met ernstig refractair astma per 100.000 inwoners. In Nederland zou dit betekenen dat er ongeveer 8.000 patiënten zijn (170x47=7.990). Dit is een maximum aantal patiënten dat eventueel in aanmerking zou kunnen komen voor behandeling met masitinib. Echter, een (groot) deel van deze groep kan goed worden behandeld met bijvoorbeeld biologicals.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
Er lopen meerdere Ph3 studies.
Bronnen
Horizonscan ; clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.