Mavacamten

Uitgebreide indicatie	Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	859.180.000,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Mavacamten
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie	Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
Fabrikant	MyoCardia
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Cardiac myosin inhibitor

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	September 2021
Verwachte registratie	Oktober 2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Medicijnen die de symptomen bestrijden.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De indicatie is erg moeilijk behandelbaar. De uitstroombaan naar de aorta groeit dicht, dit middel remt die groei en obstructie. In de eerste resultaten wordt een aanzienlijke vermindering van de obstructie gevonden. Dit geeft een betere kwaliteit van leven voor de patiënt.
Bronnen	EXPLORER-HCM (NCT03470545)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 12.920 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Ntvg; Hypertrophic Cardiomyopathy With Left Ventricular Systolic Dysfunction Insights From the SHaRe Registry. Peter Marstrand. 2020
Aanvullende opmerkingen	De prevalentie van HCM in de algemene bevolking wordt geschat op 1 op de 500 personen. De mate en uitgebreidheid van linkerventrikelhypertrofie bij patiënten met HCM variëren sterk; karakteristiek is de heterogeniteit in mate en lokalisatie van de hypertrofie. Bij de meeste patiënten is er een disproportionele betrokkenheid van het interventriculaire septum (asymmetrische septumhypertrofie) en van de anterolaterale linkerventrikelwand in vergelijking tot de laterale vrije wand van het linker ventrikel. Tot circa 38% van de patiënten heeft daadwerkelijk een obstructie. In de studiepopulatie van de PIONEER HCM hadden alle patiënten teken van obstructie. Dit zou betekenen dat er ongeveer 12.920 van de in totaal 34.000 patiënten in aanmerking komen voor behandeling.

Patiëntvolume

< 12.920

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Ntvg; Hypertrophic Cardiomyopathy With Left Ventricular Systolic Dysfunction Insights From the SHaRe Registry. Peter Marstrand. 2020

Aanvullende opmerkingen

De prevalentie van HCM in de algemene bevolking wordt geschat op 1 op de 500 personen. De mate en uitgebreidheid van linkerventrikelhypertrofie bij patiënten met HCM variëren sterk; karakteristiek is de heterogeniteit in mate en lokalisatie van de hypertrofie. Bij de meeste patiënten is er een disproportionele betrokkenheid van het interventriculaire septum (asymmetrische septumhypertrofie) en van de anterolaterale linkerventrikelwand in vergelijking tot de laterale vrije wand van het linker ventrikel. Tot circa 38% van de patiënten heeft daadwerkelijk een obstructie. In de studiepopulatie van de PIONEER HCM hadden alle patiënten teken van obstructie. Dit zou betekenen dat er ongeveer 12.920 van de in totaal 34.000 patiënten in aanmerking komen voor behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 66.500,00
Bronnen	https://www.thepharmaletter.com/article/icer-puts-fair-mavacamten-price-at-between-12-000-to-15-000-despite-75-000-forecasts
Aanvullende opmerkingen	Analisten in de VS voorspellen een lijstprijs van $75.000 (€66.500). Mogelijk zal de prijs in de EU lager uitvallen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	859.180.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

859.180.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.