Extended indication Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
Therapeutic value Possible added value
Total cost 105,070,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Mavacamten
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other medication for cardiovascular diseases
Extended indication Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
Manufacturer BMS
Mechanism of action Other, see general comments
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Small-molecule, selective allosteric inhibitor of cardiac myosin ATPase

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date September 2021
Expected Registration January 2023
Orphan drug No
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Medicijnen die de symptomen bestrijden.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation De indicatie is erg moeilijk behandelbaar. De uitstroombaan naar de aorta groeit dicht, dit geneesmiddel remt die groei en obstructie. In de eerste resultaten wordt een aanzienlijke vermindering van de obstructie gevonden. Dit geeft een betere kwaliteit van leven voor de patiënt. Er worden verbeteringen waargenomen in hemodynamics, exercise tolerance, physical function, symptoms (e.g. shortness of breath).
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration Starting dose 5mg; treatment titration 2.5mg, 5mg, 10mg or 15mg
References EXPLORER-HCM (NCT03470545)

Expected patient volume per year

Patient volume

< 1,580

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References CBS (1); Semsarian et al. J Am Coll Cardiol. 2015(2); Maron BJ et al. Circulation.1995(3); Maron MS et al. Circulation. 2006 (4); Adabag AS et al. Am J Cardiol.(5). Olivotto I et al. Lancet. 2020 (6);
Additional comments De gehele volwassen populatie in Nederland was (>18 jaar) was ongeveer 14,1miljoen op 1 januari 2021(1). De prevalentie van HCM bedraagt ongeveer 500 n=28.200 (2). Echter, worden 6 van de 7 HCM patiënten niet gediagnosticeerd of mis-gediagnosticeerd volgens studies. Hierdoor wordt verwacht dat 1 van de 7 HCM patiënten uiteindelijk een diagnose HCM krijgt en voor behandeling in aanmerking komt n=4.029(3). Ongeveer 70% van de gediagnosticeerde HCM patiënten hebben obstructieve HCM n=2.820 (4, 5). Van de populatie patiënten met obstructieve HCM, heeft naar verwachting 70% NYHA functionele klasse II en III in aanmerking n=1.974. Ongeveer 80% van de patiënten met obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=1.579 (6). Dit betekent dat er maximaal 1.580 patiënten in aanmerking zullen komen voor mavacamten.

Expected cost per patient per year

Cost < 66,500.00
References https://www.thepharmaletter.com/article/icer-puts-fair-mavacamten-price-at-between-12-000-to-15-000-despite-75-000-forecasts
Additional comments Analisten in de Verenige Staten voorspellen een lijstprijs van $75.000 (€66.500). Mogelijk zal de prijs in Europa lager uitvallen. De prijs in Europa is nog onbekend.

Potential total cost per year

Total cost

105,070,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.