Vouw alle secties open

Mavacamten

Uitgebreide indicatie Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 105.070.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Mavacamten
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
Fabrikant BMS
Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Small-molecule, selective allosteric inhibitor of cardiac myosin ATPase

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum September 2021
Verwachte registratie Januari 2023
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Medicijnen die de symptomen bestrijden.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De indicatie is erg moeilijk behandelbaar. De uitstroombaan naar de aorta groeit dicht, dit geneesmiddel remt die groei en obstructie. In de eerste resultaten wordt een aanzienlijke vermindering van de obstructie gevonden. Dit geeft een betere kwaliteit van leven voor de patiënt. Er worden verbeteringen waargenomen in hemodynamics, exercise tolerance, physical function, symptoms (e.g. shortness of breath).
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening Starting dose 5mg; treatment titration 2.5mg, 5mg, 10mg or 15mg
Bronnen EXPLORER-HCM (NCT03470545)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 1.580

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen CBS (1); Semsarian et al. J Am Coll Cardiol. 2015(2); Maron BJ et al. Circulation.1995(3); Maron MS et al. Circulation. 2006 (4); Adabag AS et al. Am J Cardiol.(5). Olivotto I et al. Lancet. 2020 (6);
Aanvullende opmerkingen De gehele volwassen populatie in Nederland was (>18 jaar) was ongeveer 14,1miljoen op 1 januari 2021(1). De prevalentie van HCM bedraagt ongeveer 500 n=28.200 (2). Echter, worden 6 van de 7 HCM patiënten niet gediagnosticeerd of mis-gediagnosticeerd volgens studies. Hierdoor wordt verwacht dat 1 van de 7 HCM patiënten uiteindelijk een diagnose HCM krijgt en voor behandeling in aanmerking komt n=4.029(3). Ongeveer 70% van de gediagnosticeerde HCM patiënten hebben obstructieve HCM n=2.820 (4, 5). Van de populatie patiënten met obstructieve HCM, heeft naar verwachting 70% NYHA functionele klasse II en III in aanmerking n=1.974. Ongeveer 80% van de patiënten met obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=1.579 (6). Dit betekent dat er maximaal 1.580 patiënten in aanmerking zullen komen voor mavacamten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 66.500,00
Bronnen https://www.thepharmaletter.com/article/icer-puts-fair-mavacamten-price-at-between-12-000-to-15-000-despite-75-000-forecasts
Aanvullende opmerkingen Analisten in de Verenige Staten voorspellen een lijstprijs van $75.000 (€66.500). Mogelijk zal de prijs in Europa lager uitvallen. De prijs in Europa is nog onbekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

105.070.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.