Melphalan flufenamide

Extended indication	Extension of indication to include treatment of patients with Multiple Myeloma who have received at least two prior lines of therapies for PEPAXTI.
Therapeutic value	Possibly no place in the treatment regimen
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Melphalan flufenamide
Domain	Hematology
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Multiple Myeloma
Extended indication	Extension of indication to include treatment of patients with Multiple Myeloma who have received at least two prior lines of therapies for PEPAXTI.
Proprietary name	Pepaxti
Manufacturer	Oncopeptides
Mechanism of action	Alkylating agent
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	December 2022
Expected Registration	October 2023
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Therapeutic value	Possibly no place in the treatment regimen
Substantiation	Dit lijkt een zeer beperkte indicatie door het behandelschema in Nederland. De gerandomiseerde studie vergelijkt de behandeling met pom-dex, na 2-4 lijnen voorgaande therapie (gemiddeld 3 lijnen therapie). Echter in Nederland zal pom-cyclofosfamide-prednison gegeven zijn of worden met een weliswaar niet head to head, maar minimaal vergelijkbare respons en vergelijkbare PFS. Er is geen toegevoegde waarde van melflufen na een autologe SCT met melfalan. De waarde van melflufen na metronomisch gedoseerde cyclofosfamide is vooralsnog onbekend.
References	103 OCEAN; (this is a randomized, open-label phase III study in patients with relapsed or refractory multiple myeloma following two to four lines of prior therapies and who were refractory to lenalidomide and the last line of therapy.)

Expected patient volume per year

Patient volume	< 50 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom (ziekte van Kahler), ZIN 2017
Additional remarks	In het pakketadvies voor daratumumab wordt het aantal patiënten in de derde lijn ingeschat op 418. De verwachting is dat een deel hiervan mogelijk in aanmerking zal komen voor belantamab mafodotin. Doordat het middel volgens experts bijwerkingen met zich meebrengt is de verwachting dat het wordt ingezet bij maximaal 50 patiënten (onafhankelijk van de lijn waarin het gegeven wordt).

Patient volume

< 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom (ziekte van Kahler), ZIN 2017

Additional remarks

In het pakketadvies voor daratumumab wordt het aantal patiënten in de derde lijn ingeschat op 418. De verwachting is dat een deel hiervan mogelijk in aanmerking zal komen voor belantamab mafodotin. Doordat het middel volgens experts bijwerkingen met zich meebrengt is de verwachting dat het wordt ingezet bij maximaal 50 patiënten (onafhankelijk van de lijn waarin het gegeven wordt).

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.