Uitgebreide indicatie In Combination With Dexamethasone in Relapsed Refractory Multiple Myeloma Patients.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Melphalan flufenamide
Domein Hematologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Multipel Myeloom
Uitgebreide indicatie In Combination With Dexamethasone in Relapsed Refractory Multiple Myeloma Patients.
Merknaam Pepaxto
Fabrikant Oncopeptides
Werkingsmechanisme Alkylerend geneesmiddel
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Mei 2021
Verwachte registratie Augustus 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft in november 2021 in overleg met de FDA dit product van de Amerikaanse markt gehaald. Ten tijde van publicatie loopt de registratieprocedure bij de EMA nog wel.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Peptidase welke zorgt voor target release van melphalan. Van het werkingsmechanisme wordt niet veel verwacht, een plek in de tweede lijn zal er mogelijk niet of nauwelijks zijn.
Toedieningsfrequentie 1 maal per maand
Dosis per toediening 40 mg
Bronnen NCT02963493 (HORIZON)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen NKR. Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom (ziekte van Kahler), ZIN 2017.
Aanvullende opmerkingen In het pakketadvies voor daratumumab wordt het aantal patiënten in de tweede lijn ingeschat op 651. Gezien de inschatting van de therapeutische waarde zal slechts een klein gedeelte hiervan behandeld worden met Melphalan flufenamide.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 200.000,00
Bronnen Drugs.com
Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten bedraagt de prijs voor 20mg Pepaxto $9.927,50 (€8.800). Per injectie zijn 2 flacons nodig. Bij een behandelduur van een jaar zal bij een maandelijkse toediening de prijs €211.200 bedragen. Mogelijk zal de prijs in de Europa lager uitvallen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.