Vouw alle secties open

Melphalan flufenamide

Pepaxti

Uitgebreide indicatie Pepaxti, in combinatie met dexamethason, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 7.942.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Melphalan flufenamide
Domein Hematologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Multipel Myeloom
Uitgebreide indicatie Pepaxti, in combinatie met dexamethason, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met multipel myeloom die minstens drie eerdere therapielijnen hebben gekregen, bij wie de ziekte refractair is voor ten minste één proteasoomremmer, één immunomodulerend middel en één antiCD38-monoklonaal antilichaam, en die tijdens of na hun laatste therapie ziekteprogressie vertoonden. Bij patiënten die eerder een autologe stamceltransplantatie hebben ondergaan, moet er tussen die transplantatie en de progressie ten minste drie jaar zijn verstreken.
Merknaam Pepaxti
Fabrikant Oncopeptides
Werkingsmechanisme Alkylerend geneesmiddel
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Mei 2021
Verwachte registratie Augustus 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft in november 2021 in overleg met de FDA dit product van de Amerikaanse markt gehaald. Ten tijde van publicatie loopt de registratieprocedure bij de EMA nog wel. Positieve CHMP opinie ontvangen in juni 2022.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Peptidase welke zorgt voor target release van melphalan. Van het werkingsmechanisme wordt niet veel verwacht, een plek in de tweede lijn zal er mogelijk niet of nauwelijks zijn.
Behandelduur Gemiddeld 3.8 maand/maanden
Toedieningsfrequentie 1 maal per maand
Dosis per toediening 40 mg
Bronnen NCT02963493 (HORIZON)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 190

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen (1) NKR; (2) Yong et al. 2016, Br J Haematol
Aanvullende opmerkingen Het aantal nieuwe patiënten met multipel myeloom betrof in 2020 1.269 patiënten (1). Gezien het een vierdelijns behandeling betreft zal maximaal 15% hiervan in aanmerking komen voor een behandeling (2). Dit betreft dus maximaal 190 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 41.800,00
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Volgens de fabrikant kost 1 vial Pepaxto €5.500. Per behandeling zijn 2 vials nodig, waarmee de kosten per behandeling uitkomt op €11.000. Bij een mediane behandelduur van 3,8 maanden is de prijs per patiënt €41.800.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

7.942.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.