Extended indication In Combination With Dexamethasone in Relapsed Refractory Multiple Myeloma Patients.
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Melphalan flufenamide
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Multiple Myeloma
Extended indication In Combination With Dexamethasone in Relapsed Refractory Multiple Myeloma Patients.
Proprietary name Pepaxto
Manufacturer Oncopeptides
Mechanism of action Alkylating agent
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date May 2021
Expected Registration June 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional comments De fabrikant heeft in november 2021 in overleg met de FDA dit product van de Amerikaanse markt gehaald. Ten tijde van publicatie loopt de regisitratieprocedure bij de EMA nog wel.

Therapeutic value

Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Peptidase welke zorgt voor target release van melphalan. Van het werkingsmechanisme wordt niet veel verwacht, een plek in de tweede lijn zal er mogelijk niet of nauwelijks zijn.
Frequency of administration 1 times a month
Dosage per administration 40 mg
References NCT02963493 (HORIZON)

Expected patient volume per year

References NKR. Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom (ziekte van Kahler), ZIN 2017.
Additional comments In het pakketadvies voor daratumumab wordt het aantal patiënten in de tweede lijn ingeschat op 651. Gezien de inschatting van de therapeutische waarde zal slechts een klein gedeelte hiervan behandeld worden met Melphalan flufenamide.

Expected cost per patient per year

Cost < 200,000.00
References Drugs.com
Additional comments In de VS bedraagt de prijs voor 20 mg Pepaxto $9.927,50 (€8.800). Per injectie zijn 2 flacons nodig. Bij een behandelduur van een jaar zal bij een maandelijkse toediening de prijs €211.200 bedragen. Mogelijk zal de prijs in de EU lager uitvallen.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.