Extended indication

Adolescent and Adult Subjects With Severe Hypereosinophilic Syndrome (HES) refractory to current sta

Therapeutic value

Possible added value

Total cost

2,812,500.00

Registration phase

Positive CHMP opinion

Product

Active substance

Mepolizumab

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

Indication extension

Main indication

Other non-oncological hematological medications

Extended indication

Adolescent and Adult Subjects With Severe Hypereosinophilic Syndrome (HES) refractory to current standard of care.

Proprietary name

Nucala

Manufacturer

GSK

Mechanism of action

Interleukin inhibitor

Route of administration

Subcutaneous

Therapeutical formulation

Injection

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
Monoklonaal antilichaam gericht tegen IL5; toedieningsvorm is poeder voor oplossing voor injectie (flacon) en oplossing voor injectie (voor gevulde pen)

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

November 2020

Expected Registration

December 2021

Orphan drug

Yes

Registration phase

Positive CHMP opinion

Additional comments
Positieve CHMP-opinie (september 2021).

Therapeutic value

Current treatment options

Systemische corticosteroiden of immuunsuppresiva of cytotoxische therapie, imatinib.

Therapeutic value

Possible added value

Substantiation

Het is effectief bij steroïde afhankelijke of steroïde refractaire patiënten (onafhankelijk van genese). Geeft de mogelijkheid om steroïden af te bouwen tot nul mg of een minimale dosering met daarbij vermindering van steroïde geïnduceerde schade. Geeft veel minder bijwerkingen dan de huidige behandelopties.

Duration of treatment

Average 250 week / weeks

Frequency of administration

1 times every 4 weeks

Dosage per administration

750mg eens per 4 weken, hierna interval uitbreiden

References
NCT03306043
PMC3558744
Additional comments
De begin dosering is 750mg per 4 weken gedurende de eerste twee doses. Hierna wordt de interval uitgebreid naar 9 tot 12 weken.

Expected patient volume per year

Patient volume

50 - 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
EMA; expertopinie
Additional comments
De geschatte prevalentie van HES is 1,5 per 100.000 personen. Dat zou voor Nederland betekenen dat er tussen de 250 en 300 patiënten met HES zouden zijn. Niet alle patiënten hoeven met mepolizumab te worden behandeld. Een belangrijk deel zal met bijvoorbeeld corticosteroïden behandeld worden. Een deel zal chemotherapie moeten krijgen omdat ze een secundaire variant hebben. Er wordt verwacht dat er tussen de 50 en 100 patiënten gebaat zullen zijn bij dit middel.

Expected cost per patient per year

Cost

37,000.00 - 38,000.00

References
fabrikant; EGPA / Zi-index AIP €963 per voor gevulde pen (100mg/ml)
Additional comments
€37.500 per jaar (3x100 mg; 13x per jaar).

Potential total cost per year

Total cost

2,812,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use

Yes

References
Fabrikant
Additional comments
Wordt nu soms off-label gebruikt voor onder andere EGPA en HES

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.