Selpercatinib

Uitgebreide indicatie	Add-on Treatment in Chronic Obstructive Pulmonary Disease (COPD)
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Totale kosten	72.500.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Mepolizumab
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	COPD
Uitgebreide indicatie	Add-on Treatment in Chronic Obstructive Pulmonary Disease (COPD)
Merknaam	Nucala
Fabrikant	GSK
Werkingsmechanisme	Interleukineremmer
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Al geregistreerd voor astma.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Verwachte registratie	2019
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	GSK heeft aangegeven dat de aanvraag nog niet is ingediend bij de EMA (aug 2018) en dat dit geneesmiddel niet in 2018 verwacht wordt.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Benralizumab, reslizumab
Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Wordt off-label al voorgeschreven.
Toedieningsfrequentie	1 maal per 4 weken
Dosis per toediening	100 mg
Bronnen	Pavord et al. N Engl J Med 2017; 377:1613-1629

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	> 5.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	CBS; volksgezondheidenzorg.info; LAN standaard COPD, Mullerova H, et al. American journal of respiratory and critical care medicine. 2017;195:A4986., Brusselle G, et al. Int J Chron Obstruct Pulmon Dis. 2015;10:2207-17.
Aanvullende opmerkingen	Berekening volume voor bovenstaande middelen: Van de 17 miljoen inwoners in Nederland heeft 3,4% COPD (chronische bronchitis en/of emfyseem, 592.900 patiënten in 2016, 18% hiervan heeft ernstige COPD (ongeveer 106.700 patiënten) en 54% hiervan heeft matig tot ernstige COPD (ongeveer 320.000 patiënten) (LAN standaard COPD). Ruim de helft van alle COPD patiënten heeft eigenlijk nauwelijks of geen exacerbaties, ongeveer 44 % heeft er tenminste 1 per jaar, niet veel meer dan 10% 2 of meer. Wanneer we aannemen dat dit middel bij ernstige COPD wordt ingezet met 2 of meer exacerbaties komen er maximaal 10.670 patiënten in aanmerking voor dit middel. In de fase III studie worden patiënten met Astma geexcludeerd (dat wil zeggen ongeveer 18%, dan blijven er nog 8.750 patiënten over die in aanmerking komen). Ongeveer 64% van deze patiëntgroep heeft een eosinofielenwaarde van ≥150 cells/ul, en van deze groep heeft 33% een eosinofielenwaarde van ≥300 cells/ul. Dit leidt tot een patiëntaantal van ongeveer 2.500 - 5.500. De fabrikant verwacht dat dit aantal nog lager zal liggen; tussen de 683 en 2.082 patiënten in Nederland die voldoen aan de inclusiecriteria van de klinische studies. De werkgroep verwacht echter dat minimaal 5.000 patiënten realistisch gezien de behandeling zouden kunnen ontvangen omdat de indicatie lastig te stellen is. Echter, gezien de kans op off-label gebruik is het waarschijnlijk dat het patiëntaantal uitgroeit tot groter deel van COPD populatie. Goed omschreven start- en stopcriteria voor anti-IL-5 bij COPD zijn cruciaal.

Patiëntvolume

> 5.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

CBS; volksgezondheidenzorg.info; LAN standaard COPD, Mullerova H, et al. American journal of respiratory and critical care medicine. 2017;195:A4986., Brusselle G, et al. Int J Chron Obstruct Pulmon Dis. 2015;10:2207-17.

Aanvullende opmerkingen

Berekening volume voor bovenstaande middelen: Van de 17 miljoen inwoners in Nederland heeft 3,4% COPD (chronische bronchitis en/of emfyseem, 592.900 patiënten in 2016, 18% hiervan heeft ernstige COPD (ongeveer 106.700 patiënten) en 54% hiervan heeft matig tot ernstige COPD (ongeveer 320.000 patiënten) (LAN standaard COPD). Ruim de helft van alle COPD patiënten heeft eigenlijk nauwelijks of geen exacerbaties, ongeveer 44 % heeft er tenminste 1 per jaar, niet veel meer dan 10% 2 of meer. Wanneer we aannemen dat dit middel bij ernstige COPD wordt ingezet met 2 of meer exacerbaties komen er maximaal 10.670 patiënten in aanmerking voor dit middel. In de fase III studie worden patiënten met Astma geexcludeerd (dat wil zeggen ongeveer 18%, dan blijven er nog 8.750 patiënten over die in aanmerking komen). Ongeveer 64% van deze patiëntgroep heeft een eosinofielenwaarde van ≥150 cells/ul, en van deze groep heeft 33% een eosinofielenwaarde van ≥300 cells/ul. Dit leidt tot een patiëntaantal van ongeveer 2.500 - 5.500. De fabrikant verwacht dat dit aantal nog lager zal liggen; tussen de 683 en 2.082 patiënten in Nederland die voldoen aan de inclusiecriteria van de klinische studies. De werkgroep verwacht echter dat minimaal 5.000 patiënten realistisch gezien de behandeling zouden kunnen ontvangen omdat de indicatie lastig te stellen is. Echter, gezien de kans op off-label gebruik is het waarschijnlijk dat het patiëntaantal uitgroeit tot groter deel van COPD populatie. Goed omschreven start- en stopcriteria voor anti-IL-5 bij COPD zijn cruciaal.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	14.000,00 - 15.000,00
Bronnen	G-standaard
Aanvullende opmerkingen	13 flacons van 100 mg kosten €14.635,53

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	72.500.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

72.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Ja
Indicaties off-label gebruik	Gezien lastige indicatiestelling - grote kans op off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Meerdere fase 3 studies

Overige informatie

Aanvullende opmerkingen	In Q3 2018 heeft GSK een registratieaanvraag ingediend voor een nieuwe toedieningsvorm van Nucala als autoinjector. Deze autoinjector zal door patiënten zelf gebruikt kunnen worden. De prijs is nog niet bekend, GSK verwacht dat deze vergelijkbaar zal zijn aan de huidige toedieningsvorm.