Mercaptamine

Stofnaam
Mercaptamine
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Hoofdindicatie
Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie
Cystadrops is geïndiceerd voor gebruik bij volwassenen en kinderen vanaf 2 jaar met cystinose voor de behandeling van afzettingen van cystinekristallen in het hoornvlies.

1. Product

Merknaam
Cystadrops
Fabrikant
Orphan
Toedieningsweg
Oculair
Toedieningsvorm
Oogdruppels
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Mercaptamine kan neerslagen van cystine in de cornea verminderen. Enkele kleine niet geblindeerde studies. Risico: kosten.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Verwachte registratie
Januari 2017
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen
Geregistreerd in januari 2017, positief advies ZIN januari 2018 en inmiddels ook vergoed.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Alle patienten gebruiken nu cysteamine oogdruppels.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Mercaptamine (cysteamine) oogdruppels moeten vele malen per dag toegediend worden. Cystadrops kunnen 2-4 keer per dag worden toegediend, omdat het middel visceuzer is. NB: beperkte kwaliteit van de studies: ongeblindeerd omdat de viscositeit blindering onmogelijk maakte. NB: concentratie vergelijkende middel laag (mercaptamine 0,10%; gebruikelijk in Nederland: 0,55%; cystadrops is 0,5%). Twee studies: 1) Open-label, 6 mo- 60 mo; safety dosing; n = 8 vnl kinderen; uitkomst: daling IVCM score (kristal deposit score) van 11,4 naar 7,9. 2) open label randomised vs CH 0,10%: 3 mo: 32 ptn (15 vs 16): 4 dd: uitkomst IVCM score -4,6 vs -0,46 (p< 0.0001). Opmerking: is dus vergeleken met lage dosering en niet de gebruikelijke doseing van 0,55%.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
4 maal per dag
Dosering per toediening
druppels
Aanvullende opmerkingen
Toediening 2-4 maal per dag

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

30 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Mogelijk zal een aantal patienten nog lokaal geproduceerd mercaptamine gebruiken.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
50.000
Aanvullende opmerkingen
Meerkosten. €1000 per flacon: €50.000 pppj. Kostenbeslag: 2,5 miljoen per jaar (50 patienten). Dit zijn forse meerkosten: mercaptamine lokale bereiding kost ± 18 euro per flacon ± 1000 euro pppjaar = 50.000 euro. Enorm prijsverschil met lokale bereiding. De vraag is of het gebruiksgemak opweegt tegen deze meerkosten. Een overtuigende therapeutische meerwaarde is (nog) niet aangetoond ten opzichte van de gangbare hoger gedoseerde mercaptamine 0,55%.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

2.000.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven