Expand all sections

Mercaptamine

Cystadrops

Extended indication Cystadrops is geïndiceerd voor gebruik bij volwassenen en kinderen vanaf 2 jaar met cystinose voor d
Therapeutic value Possible added value
Total cost 2,000,000.00
Registration phase Registered and reimbursed

Product

Active substance Mercaptamine
Domain Metabolism and Endocrinology
Main indication Eye disorders
Extended indication Cystadrops is geïndiceerd voor gebruik bij volwassenen en kinderen vanaf 2 jaar met cystinose voor de behandeling van afzettingen van cystinekristallen in het hoornvlies.
Proprietary name Cystadrops
Manufacturer orphan
Route of administration Ocular
Therapeutical formulation Eye drops
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Mercaptamine kan neerslagen van cystine in de cornea verminderen. Enkele kleine niet geblindeerde studies. Risico: kosten.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Particularity New medicine
Expected Registration January 2017
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and reimbursed
Additional remarks Geregistreerd in januari 2017, positief advies ZIN januari 2018 en inmiddels ook vergoed.

Therapeutic value

Current treatment options Alle patienten gebruiken nu cysteamine oogdruppels.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Mercaptamine (cysteamine) oogdruppels moeten vele malen per dag toegediend worden. Cystadrops kunnen 2-4 keer per dag worden toegediend, omdat het middel visceuzer is. NB: beperkte kwaliteit van de studies: ongeblindeerd omdat de viscositeit blindering onmogelijk maakte. NB: concentratie vergelijkende middel laag (mercaptamine 0,10%; gebruikelijk in Nederland: 0,55%; cystadrops is 0,5%). Twee studies: 1) Open-label, 6 mo- 60 mo; safety dosing; n = 8 vnl kinderen; uitkomst: daling IVCM score (kristal deposit score) van 11,4 naar 7,9. 2) open label randomised vs CH 0,10%: 3 mo: 32 ptn (15 vs 16): 4 dd: uitkomst IVCM score -4,6 vs -0,46 (p< 0.0001). Opmerking: is dus vergeleken met lage dosering en niet de gebruikelijke doseing van 0,55%.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 4 times a day
Dosage per administration druppels
Additional remarks Toediening 2-4 maal per dag

Expected patient volume per year

Patient volume

30 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional remarks Mogelijk zal een aantal patienten nog lokaal geproduceerd mercaptamine gebruiken.

Expected cost per patient per year

Cost 50,000.00
Additional remarks Meerkosten. €1000 per flacon: €50.000 pppj. Kostenbeslag: 2,5 miljoen per jaar (50 patienten). Dit zijn forse meerkosten: mercaptamine lokale bereiding kost ± 18 euro per flacon ± 1000 euro pppjaar = 50.000 euro. Enorm prijsverschil met lokale bereiding. De vraag is of het gebruiksgemak opweegt tegen deze meerkosten. Een overtuigende therapeutische meerwaarde is (nog) niet aangetoond ten opzichte van de gangbare hoger gedoseerde mercaptamine 0,55%.

Potential total cost per year

Total cost

2,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.