Metreleptin

Active substance Metreleptin
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Myalepta is indicated as an adjunct to diet as a replacement therapy to treat the complications of leptin deficiency in lipodystrophy (LD) patients with confirmed congenital generalised LD (Berardinelli-Seip syndrome) or acquired generalised LD (Lawrence syndrome) in adults and children 2 years of age and above and patients with confirmed familial partial LD or acquired partial LD (Barraquer-Simons syndrome), in adults and children 12 years of age and above for whom standard treatments have failed to achieve adequate metabolic control.

Product

Proprietary name Myalepta
Manufacturer Novelion
Mechanism of action Hormonal therapy
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise Academische centra / LUMC

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date February 2017
Expected Registration July 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and not reimbursed
Additional comments Positieve CHMP opinie mei 2018. Geregistreerd in juli 2018. BeNeLuxA heeft een negatief vergoedingsadvies afgegeven: https://english.zorginstituutnederland.nl/publications/reports/2019/10/21/metreleptin-myalepta-for-treatment-of-lipodystrophy

Therapeutic value

Current treatment options Behandelen diabetes en hyperlipidemie met standaardmiddelen; middelen die triglyceriden verlagen en diabetes mellitus medicatie. In geselecteerde gevallen schieten de huidige behandelopties duidelijk tekort.
Therapeutic value Potential added value
Substantiation Metreleptine is vergelijkbaar met het menselijke hormoon leptine. Bij gegeneraliseerde lipodystrofie bestaat er leptine defiëntie met metabole dysregulatie als gevolg, diabetes mellitus en hypertriglyceridemie. Hierdoor is er bij deze patiëntengroep een duidelijk verhoogd cardiovasculair risico. De meerwaarde zit erin dat mensen die metabool niet te corrigeren zijn met conventionele therapie met dit middel kunnen worden geoptimaliseerd met op lange termijn waarschijnlijk minder (cardiovasculaire) complicaties. In Leiden wordt metreleptin reeds een aantal jaren off label gebruikt bij 9 Nederlandse (4 gegeneraliseerde lipodystrofie) patiënten. In deze individuele gevallen is het middel reddend, zo kan het wit serum (hoge triglyceridenwaarden) normaliseren.
Duration of treatment continuous
Additional comments Levenslang, indien effectief.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 17

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References uptodate.com
Additional comments Incidentie volgens up to date 1 op 1 miljoen geboorten.

Expected cost per patient per year

Cost 500,000.00
Additional comments Meerkosten; hogere prijs dan huidige behandelopties. Prijs in de Verenigde Staten $600.000 per patiënt per jaar (ongeveer €500.000).

Potential total cost per year

Total cost

8,500,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use Yes
Indications off label use Partiële lipodystrofie
Additional comments Partiële lipodystrofie: werking wat minder uitgesproken. Beperking door de volgende eisen te stellen: genetisch bewezen, leptine deficiënte populatie, metabole dysregulatie die niet conventioneel gecorrigeerd kan worden en daarnaast duidelijke stopcriteria bij onvoldoende effect. Momenteel in Leiden 5 patiënten met partiële lipodystrofie hiermee onder behandeling. Verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Zeker niet elke patiënt met partiële lipodystrofie heeft overigens metabole dysregulatie. Door eisen te stellen dat het genetisch bewezen moet zijn en dat er een laag leptine aanwezig is, verwachten we dat het aantal gebruikers in deze groep (partiële lipodystrofie) niet boven de 15 komt de komende 2 jaar. Bij mensen met leptine resistentie (overgewicht) heeft het geen meerwaarde.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Partiële lipodystrofie
Additional comments Partiële lipodystrofie: werking wat minder uitgesproken. Beperking door de volgende eisen te stellen: genetisch bewezen, leptine deficiënte populatie, metabole dysregulatie die niet conventioneel gecorrigeerd kan worden en daarnaast duidelijke stopcriteria bij onvoldoende effect. Momenteel in Leiden 5 patiënten met partiële lipodystrofie hiermee onder behandeling. Verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Zeker niet elke patiënt met partiële lipodystrofie heeft overigens metabole dysregulatie. Door eisen te stellen dat het genetisch bewezen moet zijn en dat er een laag leptine aanwezig is, verwachten we dat het aantal gebruikers in deze groep (partiële lipodystrofie) niet boven de 15 komt de komende 2 jaar. Bij mensen met leptine resistentie (overgewicht) heeft het geen meerwaarde.

Other information

There is currently no futher information available.