Uitgebreide indicatie Myalepta is indicated as an adjunct to diet as a replacement therapy to treat the complications of l
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 8.500.000,00
Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed

Product

Werkzame stof Metreleptin
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Myalepta is indicated as an adjunct to diet as a replacement therapy to treat the complications of leptin deficiency in lipodystrophy (LD) patients with confirmed congenital generalised LD (Berardinelli-Seip syndrome) or acquired generalised LD (Lawrence syndrome) in adults and children 2 years of age and above and patients with confirmed familial partial LD or acquired partial LD (Barraquer-Simons syndrome), in adults and children 12 years of age and above for whom standard treatments have failed to achieve adequate metabolic control.
Merknaam Myalepta
Fabrikant Novelion
Werkingsmechanisme Hormonale therapie
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum Academische centra / LUMC

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Februari 2017
Verwachte registratie Juli 2018
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie mei 2018. Geregistreerd in juli 2018. BeNeLuxA heeft een negatief vergoedingsadvies afgegeven: https://english.zorginstituutnederland.nl/publications/reports/2019/10/21/metreleptin-myalepta-for-treatment-of-lipodystrophy

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Behandelen diabetes en hyperlipidemie met standaardmiddelen; middelen die triglyceriden verlagen en diabetes mellitus medicatie. In geselecteerde gevallen schieten de huidige behandelopties duidelijk tekort.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Metreleptine is vergelijkbaar met het menselijke hormoon leptine. Bij gegeneraliseerde lipodystrofie bestaat er leptine defiëntie met metabole dysregulatie als gevolg, diabetes mellitus en hypertriglyceridemie. Hierdoor is er bij deze patiëntengroep een duidelijk verhoogd cardiovasculair risico. De meerwaarde zit erin dat mensen die metabool niet te corrigeren zijn met conventionele therapie met dit middel kunnen worden geoptimaliseerd met op lange termijn waarschijnlijk minder (cardiovasculaire) complicaties. In Leiden wordt metreleptin reeds een aantal jaren off label gebruikt bij 9 Nederlandse (4 gegeneraliseerde lipodystrofie) patiënten. In deze individuele gevallen is het middel reddend, zo kan het wit serum (hoge triglyceridenwaarden) normaliseren.
Behandelduur doorlopend
Aanvullende opmerkingen Levenslang, indien effectief.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 17

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen uptodate.com
Aanvullende opmerkingen Incidentie volgens up to date 1 op 1 miljoen geboorten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 500.000,00
Aanvullende opmerkingen Meerkosten; hogere prijs dan huidige behandelopties. Prijs in de Verenigde Staten $600.000 per patiënt per jaar (ongeveer €500.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

8.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Ja
Indicaties off-label gebruik Partiële lipodystrofie
Aanvullende opmerkingen Partiële lipodystrofie: werking wat minder uitgesproken. Beperking door de volgende eisen te stellen: genetisch bewezen, leptine deficiënte populatie, metabole dysregulatie die niet conventioneel gecorrigeerd kan worden en daarnaast duidelijke stopcriteria bij onvoldoende effect. Momenteel in Leiden 5 patiënten met partiële lipodystrofie hiermee onder behandeling. Verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Zeker niet elke patiënt met partiële lipodystrofie heeft overigens metabole dysregulatie. Door eisen te stellen dat het genetisch bewezen moet zijn en dat er een laag leptine aanwezig is, verwachten we dat het aantal gebruikers in deze groep (partiële lipodystrofie) niet boven de 15 komt de komende 2 jaar. Bij mensen met leptine resistentie (overgewicht) heeft het geen meerwaarde.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Partiële lipodystrofie
Aanvullende opmerkingen Partiële lipodystrofie: werking wat minder uitgesproken. Beperking door de volgende eisen te stellen: genetisch bewezen, leptine deficiënte populatie, metabole dysregulatie die niet conventioneel gecorrigeerd kan worden en daarnaast duidelijke stopcriteria bij onvoldoende effect. Momenteel in Leiden 5 patiënten met partiële lipodystrofie hiermee onder behandeling. Verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Zeker niet elke patiënt met partiële lipodystrofie heeft overigens metabole dysregulatie. Door eisen te stellen dat het genetisch bewezen moet zijn en dat er een laag leptine aanwezig is, verwachten we dat het aantal gebruikers in deze groep (partiële lipodystrofie) niet boven de 15 komt de komende 2 jaar. Bij mensen met leptine resistentie (overgewicht) heeft het geen meerwaarde.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.