Extended indication Extension of indication for Galafold (migalastat) to include long-term treatment of adolescents 12 t
Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen
Total cost 400,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Migalastat
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Extension of indication for Galafold (migalastat) to include long-term treatment of adolescents 12 to < 16 years with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation.
Proprietary name Galafold
Manufacturer Amicus
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise AMC (SPHINX, Amsterdam lysosome center)
Additional comments Migalastat is small molecule, oral treatment that increases the enzyme activity for patients with Fabry Disease. Extension for Treatment of Fabry in patients aged 12-15 with an amenable mutation who weigh more than 45Kgs.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date December 2020
Expected Registration October 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional comments Registration May 2016 for patient aged 16 and over, currently not reimbursed . Treatment of Fabry in patients aged 12-15 with an amenable mutation who weigh more than 45Kgs.

Therapeutic value

Current treatment options Enzymtherapie met Replagal (agalsidase alfa) of Fabrazyme (agalsidase beta).
Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen
Substantiation Migalastat is slechts zinvol voor een kleine groep Fabry patiënten met een "amenable" mutatie: een mutatie die leidt tot een instabiel enzym, dat door migalastat gestabiliseerd wordt. Dit zijn vaak 'missense' mutaties en de meerderheid van de patiënten heeft dan ook een milder fenotype (niet-klassiek of intermediair fenotype). Het natuurlijk beloop hiervan is milder. Kinderen komen pas in aanmerking voor behandeling als er eerste tekenen zijn van orgaanschade of als zij een ernstig fenotype hebben, zodat verwacht kan worden dat er op jonge leeftijd schade ontstaat. Migalastat is dus zeer waarschijnlijk niet zinvol op de kinderleeftijd, omdat er simpelweg dan nog geen orgaanschade is en jongens met een klassiek fenotype geen amenable mutatie zullen hebben.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 2 days
Dosage per administration 123 mg
References EPAR; NCT04049760

Expected patient volume per year

Patient volume

< 2

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Fabrikant
Additional comments Voor deze indicatie werd het aantal patiënten boven de 16 jaar op 10 tot 20 geschat. De fabrikant verwacht dat er in de leeftijd van 12 tot 15 ongeveer twee patiënten gebruik zullen maken van deze behandeling. De werkgroep verwacht dat er mogelijk geen patiënten in aanmerking komen in deze leeftijdsgroep.

Expected cost per patient per year

Cost < 200,000.00
References Fabrikant
Additional comments Kosten zijn vergelijkbaar met enzymtherapie: €200.000 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

400,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension Yes
Additional comments Studies are ongoing to investigate the safety and efficacy of Migalastat in paediatric Fabry patients (under 12 years old).

Other information

There is currently no futher information available.