Extended indication

Extension of indication for Galafold (migalastat) to include long-term treatment of adolescents 12 t

Therapeutic value

Possibly no place in the treatment regimen

Total cost

400,000.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Migalastat

Domain

Metabolism and Endocrinology

Reason of inclusion

Indication extension

Main indication

Metabolic diseases

Extended indication

Extension of indication for Galafold (migalastat) to include long-term treatment of adolescents 12 to < 16 years with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation.

Proprietary name

Galafold

Manufacturer

Amicus

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Capsule

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Centre of expertise

AMC (SPHINX, Amsterdam lysosome center)

Additional comments
Migalastat is small molecule, oral treatment that increases the enzyme activity for patients with Fabry Disease. Extension for Treatment of Fabry in patients aged 12-15 with an amenable mutation who weigh more than 45Kgs.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

ATMP

No

Submission date

December 2020

Expected Registration

October 2021

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Additional comments
Registration May 2016 for patient aged 16 and over, currently not reimbursed . Treatment of Fabry in patients aged 12-15 with an amenable mutation who weigh more than 45Kgs.

Therapeutic value

Current treatment options

Enzymtherapie met Replagal (agalsidase alfa) of Fabrazyme (agalsidase beta).

Therapeutic value

Possibly no place in the treatment regimen

Substantiation

Migalastat is slechts zinvol voor een kleine groep Fabry patiënten met een "amenable" mutatie: een mutatie die leidt tot een instabiel enzym, dat door migalastat gestabiliseerd wordt. Dit zijn vaak 'missense' mutaties en de meerderheid van de patiënten heeft dan ook een milder fenotype (niet-klassiek of intermediair fenotype). Het natuurlijk beloop hiervan is milder. Kinderen komen pas in aanmerking voor behandeling als er eerste tekenen zijn van orgaanschade of als zij een ernstig fenotype hebben, zodat verwacht kan worden dat er op jonge leeftijd schade ontstaat. Migalastat is dus zeer waarschijnlijk niet zinvol op de kinderleeftijd, omdat er simpelweg dan nog geen orgaanschade is en jongens met een klassiek fenotype geen amenable mutatie zullen hebben.

Duration of treatment

continuous

Frequency of administration

1 times every 2 days

Dosage per administration

123 mg

References
EPAR; NCT04049760

Expected patient volume per year

Patient volume

< 2

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Fabrikant
Additional comments
Voor deze indicatie werd het aantal patiënten boven de 16 jaar op 10 tot 20 geschat. De fabrikant verwacht dat er in de leeftijd van 12 tot 15 ongeveer twee patiënten gebruik zullen maken van deze behandeling. De werkgroep verwacht dat er mogelijk geen patiënten in aanmerking komen in deze leeftijdsgroep.

Expected cost per patient per year

Cost

< 200,000.00

References
Fabrikant
Additional comments
Kosten zijn vergelijkbaar met enzymtherapie: €200.000 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

400,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use

No

Indication extension

Indication extension

Yes

Additional comments
Studies are ongoing to investigate the safety and  efficacy of Migalastat in paediatric Fabry patients (under 12 years old).

Other information

There is currently no futher information available.