Migalastat

Metabolism and Endocrinology

Indication extension

Metabolic diseases

Galafold is indicated for long-term treatment of adults and adolescents aged 12-16 years and older with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation.

Galafold

Amicus

Oral

Capsule

Extramural (GVS)

AMC (SPHINX, Amsterdam lysosome center)

Migalastat is small molecule, oral treatment that increases the enzyme activity for patients with Fabry Disease. Extension for Treatment of Fabry in patients aged 12-15 with an amenable mutation who weigh more than 45Kgs.

Centralised (EMA)

Normal trajectory

No

December 2020

September 2021

Yes

Registered

Positieve CHMP-opinie in juni 2021.

Enzymtherapie met Replagal (agalsidase alfa) of Fabrazyme (agalsidase beta).

Possibly no place in the treatment regimen

Migalastat is slechts zinvol voor een kleine groep Fabry patiënten met een "amenable" mutatie: een mutatie die leidt tot een instabiel enzym, dat door migalastat gestabiliseerd wordt. Dit zijn vaak 'missense' mutaties en de meerderheid van de patiënten heeft dan ook een milder fenotype (niet-klassiek of intermediair fenotype). Het natuurlijk beloop hiervan is milder. Kinderen komen pas in aanmerking voor behandeling als er eerste tekenen zijn van orgaanschade of als zij een ernstig fenotype hebben, zodat verwacht kan worden dat er op jonge leeftijd schade ontstaat. Migalastat is dus zeer waarschijnlijk niet zinvol op de kinderleeftijd, omdat er simpelweg dan nog geen orgaanschade is en jongens met een klassiek fenotype geen amenable mutatie zullen hebben. De fabrikant stelt dat er een mogelijk voordeel in toedieningsgemak is doordat orale toediening in deze leeftijdsgroep voordelen kan hebben ten opzichte van intraveneuze toediening.

continuous

1 times every 2 days

123 mg

EPAR; NCT04049760

< 2

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Fabrikant

Voor deze indicatie werd het aantal patiënten boven de 16 jaar op 10 tot 20 geschat. De fabrikant verwacht dat er in de leeftijd van 12 tot 15 ongeveer twee patiënten gebruik zullen maken van deze behandeling. De werkgroep verwacht dat er mogelijk geen patiënten in aanmerking komen in deze leeftijdsgroep.

< € 207,000.00

Fabrikant

Kosten zijn vergelijkbaar met enzymtherapie: €200.000 per patiënt per jaar.

€ 414,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

No

Yes

Studies are ongoing to investigate the safety and  efficacy of Migalastat in paediatric Fabry patients (under 12 years old).

There is currently no futher information available.