Vouw alle secties open

Migalastat

Galafold

Uitgebreide indicatie Galafold is indicated for long-term treatment of adults and adolescents aged 12-16 years and older w
Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling
Totale kosten 414.000,00
Registratiefase Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof Migalastat
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Galafold is indicated for long-term treatment of adults and adolescents aged 12-16 years and older with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation.
Merknaam Galafold
Fabrikant Amicus
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum AMC (SPHINX, Amsterdam lysosome center)
Aanvullende opmerkingen Migalastat is small molecule, oral treatment that increases the enzyme activity for patients with Fabry Disease. Extension for Treatment of Fabry in patients aged 12-15 with an amenable mutation who weigh more than 45Kgs.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2020
Verwachte registratie September 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juni 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Enzymtherapie met Replagal (agalsidase alfa) of Fabrazyme (agalsidase beta).
Therapeutische waarde

Mogelijk geen plaats in de behandeling

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Migalastat is slechts zinvol voor een kleine groep Fabry patiënten met een "amenable" mutatie: een mutatie die leidt tot een instabiel enzym, dat door migalastat gestabiliseerd wordt. Dit zijn vaak 'missense' mutaties en de meerderheid van de patiënten heeft dan ook een milder fenotype (niet-klassiek of intermediair fenotype). Het natuurlijk beloop hiervan is milder. Kinderen komen pas in aanmerking voor behandeling als er eerste tekenen zijn van orgaanschade of als zij een ernstig fenotype hebben, zodat verwacht kan worden dat er op jonge leeftijd schade ontstaat. Migalastat is dus zeer waarschijnlijk niet zinvol op de kinderleeftijd, omdat er simpelweg dan nog geen orgaanschade is en jongens met een klassiek fenotype geen amenable mutatie zullen hebben. De fabrikant stelt dat er een mogelijk voordeel in toedieningsgemak is doordat orale toediening in deze leeftijdsgroep voordelen kan hebben ten opzichte van intraveneuze toediening.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 dagen
Dosis per toediening 123 mg
Bronnen EPAR; NCT04049760

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 2

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Voor deze indicatie werd het aantal patiënten boven de 16 jaar op 10 tot 20 geschat. De fabrikant verwacht dat er in de leeftijd van 12 tot 15 ongeveer twee patiënten gebruik zullen maken van deze behandeling. De werkgroep verwacht dat er mogelijk geen patiënten in aanmerking komen in deze leeftijdsgroep.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 207.000,00
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Kosten zijn vergelijkbaar met enzymtherapie: €200.000 per patiënt per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

414.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Aanvullende opmerkingen Studies are ongoing to investigate the safety and efficacy of Migalastat in paediatric Fabry patients (under 12 years old).

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.