Extended indication

Betmiga granules for prolonged-release oral suspension is indicated for treatment of neurogenic detr

Therapeutic value

No estimate possible yet

Total cost

41,250.00

Registration phase

Registered

Product

Active substance

Mirabegron

Domain

Metabolism and Endocrinology

Reason of inclusion

Indication extension

Extended indication

Betmiga granules for prolonged-release oral suspension is indicated for treatment of neurogenic detrusor overactivity (NDO) in paediatric patients aged 3 to less than 18 years.

Proprietary name

Betmiga

Manufacturer

Astellas

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Oral suspension

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Additional remarks
Beta-receptor agonist.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

ATMP

No

Submission date

December 2021

Expected Registration

August 2024

Orphan drug

No

Registration phase

Registered

Therapeutic value

Current treatment options

Anticholinergica (e.g., oxybutynine), botulinetoxine (Botox) injectie

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

Mirabegron wordt al vrij veel voorgeschreven bij volwassenen met urge incontinentie klachten/frequente mictie. Ongeveer 2 jaar geleden werd er meer bekend over anticholinergica voor deze indicatie. Het bleek dat er bij chronisch gebruik risico ontstaat op cognitieve achteruitgang. Er wordt daarom bij langdurige klachten/chronisch gebruik steeds vaker Mirabegron voorgeschreven. Dit is een grote groep patiënten, met name ouderen. De effectiviteit van mirabegron bij kinderen met neurogene en niet-neurogene blaasfunctiestoornissen is inmiddels in de internationale literatuur niet meer omstreden. RCT’s zijn er echter niet bij kinderen behalve de “Crocodile study”. Deze wereldwijde studie werd door de fabrikant doorgevoerd en was doorslaggevend voor de FDA om mirabegron te registreren voor kinderen in de Verenigde Staten. Helaas zijn de resultaten van deze studie nooit integraal gepubliceerd, maar een uitgebreide samenvatting is te vinden via de FDA. Volgens experts wordt er met name effect gezien van mirabegron bij kinderen met forse neurogene blazen die anders een ingrijpende operatie zouden moeten ondergaan. Met de komst van een suspensie en/of de 25mg tablet kunnen in de toekomst mogelijk ook patiënten jonger dan 8 jaar van mirabegron gebruikmaken.

Frequency of administration

1 times a day

Dosage per administration

25-50 mg

References
NCT02751931 (Crocodile); Predictors of treatment response in therapy-resistant enuresis. Ida Uhrenius a.  Amadeus Bergsten . Tryggve Neve;

Expected patient volume per year

Patient volume

> 250

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Nederlandse Vereniging voor Urologie. 2024 (1); CBS. 2024 (2); Z-Index. 2024 (3).
Additional remarks
Het is niet bekend hoeveel kinderen in Nederland er precies lijden aan neurogeen blaaslijden. Er wordt geschat dat er ongeveer een half miljoen mensen zijn in Nederland met neurogeen blaaslijden (1). Uitgaande van het percentage kinderen 3 tot 18 jaar kan een ruwe schatting van 100.000 gegeven worden van het aantal patiënten dat in Nederland mogelijk in aanmerking komt voor deze indicatieuitbreiding (2). In 2023 waren er echter 248 kinderen die een Botoxinjectie hebben ontvangen voor een overactieve of neuropathische blaas (3). Indien ook niet-neurogene blaasfunctiestoornissen behandelt zullen worden valt het patiëntvolume veel hoger uit.

Expected cost per patient per year

Cost

< 165.00

References
medicijnkosten.nl; GIP-databank
Additional remarks
De kosten per 50mg betreffen €0,90 (inclusief BTW). In 2021 bedroegen bij volwassenen de kosten €163,70 per patiënt per jaar. Mogelijk zal dit bij kinderen minder zijn indien een lagere dosering van toepassing is.

Potential total cost per year

Total cost

41,250.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.