Molgramostim

Stofnaam
Molgramostim
Domein
Longziekten algemeen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Long overig
Uitgebreide indicatie
Autoimmune (acquired) pulmonary alveolar proteinosis (PAP).

1. Product

Merknaam
Molgradex
Fabrikant
Savara
Werkingsmechanisme
Groeifactor
Toedieningsweg
Inhalatie
Toedieningsvorm
Vernevelvloeistof
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Recombinant human granulocyte macrophage colony stimulating factor (GM-CSF).

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
2019
Verwachte registratie
2020
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Geen officiële weesgeneesmiddelstatus bij de EMA, maar zou hier wel voor in aanmerking komen.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Longspoeling met GM-CSF
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De verwachting is dat molgramostim in de tweede of derde lijn zal worden ingezet. Resultaten van de IMPALA studie worden later in 2019 verwacht.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
300 µg
Bronnen
NCT02702180

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Huisman et al. Ned Tijdschr Geneeskd. 2008;152:1450-4
Aanvullende opmerkingen
De incidentie wordt geschat op 0,36-0,49 gevallen per miljoen inwoners per jaar (6-8 patiënten in Nederland). De prevalentie op 3,7-6,2 per miljoen inwoners (63-105 patiënten in Nederland). Maximaal zullen hier dus ongeveer 100 patiënten voor in aanmerking kunnen komen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Nontuberculous Mycobacterium Infections
Bronnen
Clinicaltrials.gov; Savara pipeline

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.