Molgramostim

Active substance
Molgramostim
Domain
Lung diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other lung
Extended indication
Autoimmune (acquired) pulmonary alveolar proteinosis (PAP).

1. Product

Proprietary name
Molgradex
Manufacturer
Savara
Mechanism of action
Growth factor
Route of administration
Inhalation
Therapeutical formulation
Nebulizing fluid
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
Recombinant human granulocyte macrophage colony stimulating factor (GM-CSF).

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Orphan drug
No
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Geen officiële weesgeneesmiddelstatus bij de EMA, maar zou hier wel voor in aanmerking komen. De IMPALA studie heeft zijn primaire eindpunten niet gehaald, mogelijk is er een vervolgstudie nodig. Het is dus sterk de vraag of deze aanvraag op korte termijn te verwachten is.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Longspoeling met GM-CSF
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
De IMPALA studie heeft zijn primaire eindpunten niet gehaald
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
300 µg
References
NCT02702180

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Huisman et al. Ned Tijdschr Geneeskd. 2008;152:1450-4
Additional comments
De incidentie wordt geschat op 0,36-0,49 gevallen per miljoen inwoners per jaar (6-8 patiënten in Nederland). De prevalentie op 3,7-6,2 per miljoen inwoners (63-105 patiënten in Nederland). Maximaal zullen hier dus ongeveer 100 patiënten voor in aanmerking kunnen komen.

5. Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Nontuberculous Mycobacterium Infections
References
Clinicaltrials.gov; Savara pipeline

9. Other information

There is currently no futher information available.