Moxetumomab pasudotox

Active substance
Moxetumomab pasudotox
Domain
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
CLL
Extended indication
Hairy cell lymfoma, third line

1. Product

Manufacturer
AstraZeneca
Mechanism of action
Antibody-drug conjugate
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Anti-CD22 recombinant immunotoxin

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Goedgekeurd door de FDA, de fabrikant geeft aan dat het nog niet bekend is of dit product in Europa wordt ingediend voor registratie.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Cladribine
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Cladribine soms in combinatie met rituximab vormt eerste en vaak tweede lijn behandeling HCL c (klassiek) / HCL v (variant) Voor HCLv is voor een zeer uitzonderlijke patiënt Moxetumumab van meerwaarde. Voor HCLc geen toegevoegde waarde gezien behandelopties met vemurafenib + rituximab (zie Nederlandse Richtlijn)
Duration of treatment
Not found
References
NCT01829711
Additional comments
Patients will receive Moxetumomab Pasudotox IV over 30 minutes on days 1, 3, 5 of each 28 day cycle for a maximum of 6 cycles.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

1 - 2

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Nederlandse Vereniging voor Hematologie
Additional comments
Per jaar krijgen ongeveer 40 mensen de diagnose HCL. Levensverwachting is hoog en vaak is er geen behandeling nodig. Gezien de derdelijns behandeling zal het aantal patiënten gering zijn. Experts verwachten 1-2 patiënten per jaar bij wie ook als alternatief een BRAF remmer gegeven kan worden bij klassieke HCL.

5. Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
ALL, CLL
References
Clinicaltrials.gov
Additional comments
Momenteel in fase II

9. Other information

There is currently no futher information available.