Moxetumomab pasudotox

Extended indication	Relapsed or refractory hairy cell leukaemia (HCL) after receiving at least two prior systemic therapies
Therapeutic value	No judgement
Total cost	150,000.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Moxetumomab pasudotox
Domain	Oncology and Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	CLL
Extended indication	Relapsed or refractory hairy cell leukaemia (HCL) after receiving at least two prior systemic therapies
Proprietary name	Lumoxiti
Manufacturer	Innate
Mechanism of action	Antibody-drug conjugate
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Anti-CD22 recombinant immunotoxin

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	January 2020
Expected Registration	February 2021
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	Goedgekeurd door de FDA. De fabrikant verwacht registratie in 2021.

Therapeutic value

Current treatment options	Cladribine
Therapeutic value	No judgement
Substantiation	Cladribine soms in combinatie met rituximab vormt eerste en vaak tweede lijn behandeling HCL c (klassiek) / HCL v (variant) Voor HCLv is voor een zeer uitzonderlijke patiënt Moxetumumab van meerwaarde. Voor HCLc geen toegevoegde waarde gezien behandelopties met vemurafenib + rituximab (zie Nederlandse Richtlijn)
Dosage per administration	40 µg/kg
References	NCT01829711
Additional remarks	Moxetumomab Pasudotox wordt intraveneus toegediend gedurende 30 minuten op dagen 1, 3 en 5 van iedere cyclus van 28 dagen. Het maximum aantal cycli is 6.

Expected patient volume per year

Patient volume	1 - 2 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Nederlandse Vereniging voor Hematologie
Additional remarks	Per jaar krijgen ongeveer 40 mensen de diagnose HCL. Levensverwachting is hoog en vaak is er geen behandeling nodig. Gezien de derdelijns behandeling zal het aantal patiënten gering zijn. Experts verwachten 1-2 patiënten per jaar bij wie ook als alternatief een BRAF remmer gegeven kan worden bij klassieke HCL.

Patient volume

1 - 2

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Nederlandse Vereniging voor Hematologie

Additional remarks

Per jaar krijgen ongeveer 40 mensen de diagnose HCL. Levensverwachting is hoog en vaak is er geen behandeling nodig. Gezien de derdelijns behandeling zal het aantal patiënten gering zijn. Experts verwachten 1-2 patiënten per jaar bij wie ook als alternatief een BRAF remmer gegeven kan worden bij klassieke HCL.

Expected cost per patient per year

Cost	< 100,000.00
References	https://www.drugs.com/price-guide/lumoxiti
Additional remarks	Uitgaande van een toediening van 40 µg/kg en een persoon van 70 kg, zou je uitkomen op 2,8 gram per toediening. Iedere behandelingscyclus betreft 3 toedieningen (8,4 gram). De behandeling duurt maximaal 6 behandelingscycli, dus zo'n 50 gram van moxetumomab pasudotox maximaal. 1 mg kost in de Verenigde Staten $2185. Dit komt dus neer op zo'n $110.000 in totaal, en dus maximaal zo'n €100.000.

Potential total cost per year

Total cost	150,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

150,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	adisinsight

Other information

There is currently no futher information available.