Moxetumomab pasudotox

Werkzame stof
Moxetumomab pasudotox
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
CLL
Uitgebreide indicatie
Relapsed or refractory hairy cell leukaemia (HCL) after receiving at least two prior systemic therapies

1. Product

Merknaam
Lumoxiti
Fabrikant
Innate
Werkingsmechanisme
Antilichaam-geneesmiddel conjugaat
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Anti-CD22 recombinant immunotoxin

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Indieningsdatum
Januari 2020
Verwachte registratie
Februari 2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Goedgekeurd door de FDA. De fabrikant verwacht registratie in 2021.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Cladribine
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Cladribine soms in combinatie met rituximab vormt eerste en vaak tweede lijn behandeling HCL c (klassiek) / HCL v (variant) Voor HCLv is voor een zeer uitzonderlijke patiënt Moxetumumab van meerwaarde. Voor HCLc geen toegevoegde waarde gezien behandelopties met vemurafenib + rituximab (zie Nederlandse Richtlijn)
Behandelduur
Niet gevonden
Dosis per toediening
40 µg/kg
Bronnen
NCT01829711
Aanvullende opmerkingen
Moxetumomab Pasudotox wordt intraveneus toegediend gedurende 30 minuten op dagen 1, 3 en 5 van iedere cyclus van 28 dagen. Het maximum aantal cycli is 6.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1 - 2

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Nederlandse Vereniging voor Hematologie
Aanvullende opmerkingen
Per jaar krijgen ongeveer 40 mensen de diagnose HCL. Levensverwachting is hoog en vaak is er geen behandeling nodig. Gezien de derdelijns behandeling zal het aantal patiënten gering zijn. Experts verwachten 1-2 patiënten per jaar bij wie ook als alternatief een BRAF remmer gegeven kan worden bij klassieke HCL.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
< 100.000
Bronnen
https://www.drugs.com/price-guide/lumoxiti
Aanvullende opmerkingen
Uitgaande van een toediening van 40 µg/kg en een persoon van 70 kg, zou je uitkomen op 2,8 gram per toediening. Iedere behandelingscyclus betreft 3 toedieningen (8,4 gram). De behandeling duurt maximaal 6 behandelingscycli, dus zo'n 50 gram van moxetumomab pasudotox maximaal. 1 mg kost in de Verenigde Staten $2185. Dit komt dus neer op zo'n $110.000 in totaal, en dus maximaal zo'n €100.000.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

150.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Nee
Bronnen
adisinsight

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.