Vouw alle secties open

Narsoplimab

Uitgebreide indicatie Hematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA) also known as tr
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Narsoplimab
Domein Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie Hematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA) also known as transplant-associated thrombotic microangiopathy (TA-TMA).
Fabrikant Omeros
Werkingsmechanisme Complementsysteemremming
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Injectie/infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Narsoplimab is a human monoclonal antibody targeting mannan-binding lectin-associated serine protease-2 (MASP-2), the effector enzyme of the lectin pathway of the complement system. The lectin pathway is one of the principal pathways of complement and is activated primarily by tissue damage and microbial infection. Importantly, inhibition of MASP-2 does not appear to interfere with the classical complement pathway, a critical component of the acquired immune response to infection.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum Mei 2023
Verwachte registratie Juni 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten heeft narsoplimab een FDA Breakthrough designation ontvangen. De FDA heeft in 2021 echter aangegeven dat het meer data nodig heeft om de effectiviteit te beoordelen. De ontwikkeling zal daarom vertraagd zijn.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur Mediaan 8 week/weken
Toedieningsfrequentie 1 maal per week
Dosis per toediening 4 mg/kg
Bronnen - Gavriilaki E, Ho VT, Schwaeble W, et al. Role of the lectin pathway of complement in hematopoietic stem cell transplantation-associated endothelial injury and thrombotic microangiopathy. Exp Hematol Oncol. 2021;10(1):57. Published 2021 Dec 19. doi:10.1186/s40164-021-00249-8 - Schoettler M, Chonat S, Williams K, Lehmann L. Emerging therapeutic and preventive approaches to transplant-associated thrombotic microangiopathy. Curr Opin Hematol. 2021;28(6):408-416. doi:10.1097/MOH.0000000000000687 - Young JA, Pallas CR, Knovich MA. Transplant-associated thrombotic microangiopathy: theoretical considerations and a practical approach to an unrefined diagnosis. Bone Marrow Transplant. 2021;56(8):1805-1817. doi:10.1038/s41409-021-01283-0
Aanvullende opmerkingen Weekly intravenous infusion, delivered in an inpatient or outpatient setting

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 25

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen - Postalcioglu M, Kim HT, Obut F, et al. Impact of Thrombotic Microangiopathy on Renal Outcomes and Survival after Hematopoietic Stem Cell Transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2018;24(11):2344-2353. doi:10.1016/j.bbmt.2018.05.010 - Arai Y, Yamashita K, Mizugishi K, et al. Serum neutrophil extracellular trap levels predict thrombotic microangiopathy after allogeneic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2013;19(12):1683-1689. doi:10.1016/j.bbmt.2013.09.005 - Laskin BL, Goebel J, Davies SM, Jodele S. Small vessels, big trouble in the kidneys and beyond: hematopoietic stem cell transplantation-associated thrombotic microangiopathy. Blood. 2011;118(6):1452-1462. doi:10.1182/blood-2011-02-321315
Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De geschatte incidentie van TMA bij deze patiënten ligt rond de 15% (90 patiënten). Het inclusiecriterium van de trial is vanaf 12 jaar. Heel beperkte groep die uiteindelijk in aanmerking zal komen, verwachting is minder dan 25 patiënten op jaarbasis.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Ja
Indicaties off-label gebruik COVID-19
Bronnen - Gavriilaki E, Ho VT, Schwaeble W, et al. Role of the lectin pathway of complement in hematopoietic stem cell transplantation-associated endothelial injury and thrombotic microangiopathy. Exp Hematol Oncol. 2021;10(1):57. Published 2021 Dec 19. doi:10.1186/s40164-021-00249-8 - Rambaldi A, Gritti G, Micò MC, et al. Endothelial injury and thrombotic microangiopathy in COVID-19: Treatment with the lectin-pathway inhibitor narsoplimab. Immunobiology. 2020;225(6):152001. doi:10.1016/j.imbio.2020.152001

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen aHUS; IgA Nephropathy (IgAN); Lupus Nephritis & Other Renal Diseases.
Bronnen Omeros pipeline.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.