Narsoplimab

Stofnaam

Narsoplimab

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Stamceltransplantaties

Uitgebreide indicatie
Haematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA)

1. Product

Fabrikant

Omeros

Werkingsmechanisme

Complementsysteemremming

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Humaan monoclonaal antilichaam gericht tegen mannan-binding lectin-associated serine protease-2 (MASP-2), onderdeel van het complementsysteem.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Datum indiening

2020

Verwachte registratie

2021

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Verwachte primary completion date NCT03205995 in februari 2020.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur

Niet gevonden

Toedieningsfrequentie

1 maal per dag

Bronnen
NCT03205995
Aanvullende opmerkingen
Intraveneuze oplaaddosis gevolgd door dagelijkse subcutane injecties.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 25

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Expertopinie; Gavriilaki et al. Clin Transplant. 2018 Sep;32(9):e13371; Sakellari et al. Blood 2016 128:982;
Aanvullende opmerkingen
Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De geschatte incidentie van TMA bij deze patiënten ligt rond de 15% (90 patiënten). Het inclusiecriterium van de trial is vanaf 12 jaar. Heel beperkte groep die uiteindelijk in aanmerking zal komen, verwachting is minder dan 25 patiënten op jaarbasis.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Ja

Indicatieuitbreidingen

aHUS; IgA Nephropathy (IgAN); Lupus Nephritis & Other Renal Diseases

Bronnen
Omeros pipeline

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.