Narsoplimab

Oncologie en Hematologie

Nieuw middel (specialité)

Stamceltransplantaties

Haematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA).

Omeros

Complementsysteemremming

Intraveneus

Injectie/infuus

Intramuraal (MSZ)

Narsoplimab is a human monoclonal antibody targeting mannan-binding lectin-associated serine protease-2 (MASP-2), the effector enzyme of the lectin pathway of the complement system. The lectin pathway is one of the principal pathways of complement and is activated primarily by tissue damage and microbial infection. Importantly, inhibition of MASP-2 does not appear to interfere with the classical complement pathway, a critical component of the acquired immune response to infection.

2021

2022

Ja

Klinische studies

In de Verenigde Staten heeft narsoplimab een FDA Breakthrough designation ontvangen.

In Europa heeft narsoplimab een weesgeneesmiddelstatus ontvangen.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

1 maal per week

NCT03205995.

Intraveneuze oplaaddosis gevolgd door dagelijkse subcutane injecties.

< 25

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Expertopinie; Gavriilaki et al. Clin Transplant. 2018 Sep;32(9):e13371

Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De geschatte incidentie van TMA bij deze patiënten ligt rond de 15% (90 patiënten). Het inclusiecriterium van de trial is vanaf 12 jaar. Heel beperkte groep die uiteindelijk in aanmerking zal komen, verwachting is minder dan 25 patiënten op jaarbasis.

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Ja

aHUS; IgA Nephropathy (IgAN); Lupus Nephritis & Other Renal Diseases.

Omeros pipeline.

Er is op dit moment geen overige informatie.