Uitgebreide indicatie

Haematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA).

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Registratiefase

Klinische studies

Product

Werkzame stof

Narsoplimab

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Stamceltransplantaties

Uitgebreide indicatie

Haematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA).

Fabrikant

Omeros

Werkingsmechanisme

Complementsysteemremming

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Injectie/infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Narsoplimab is a human monoclonal antibody targeting mannan-binding lectin-associated serine protease-2 (MASP-2), the effector enzyme of the lectin pathway of the complement system. The lectin pathway is one of the principal pathways of complement and is activated primarily by tissue damage and microbial infection. Importantly, inhibition of MASP-2 does not appear to interfere with the classical complement pathway, a critical component of the acquired immune response to infection.

Registratie

Indieningsdatum

2021

Verwachte registratie

2022

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
In de Verenigde Staten heeft narsoplimab een FDA Breakthrough designation ontvangen.

In Europa heeft narsoplimab een weesgeneesmiddelstatus ontvangen.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Toedieningsfrequentie

1 maal per week

Bronnen
NCT03205995.
Aanvullende opmerkingen
Intraveneuze oplaaddosis gevolgd door dagelijkse subcutane injecties.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 25

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Expertopinie; Gavriilaki et al. Clin Transplant. 2018 Sep;32(9):e13371
Aanvullende opmerkingen
Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De geschatte incidentie van TMA bij deze patiënten ligt rond de 15% (90 patiënten). Het inclusiecriterium van de trial is vanaf 12 jaar. Heel beperkte groep die uiteindelijk in aanmerking zal komen, verwachting is minder dan 25 patiënten op jaarbasis.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

aHUS; IgA Nephropathy (IgAN); Lupus Nephritis & Other Renal Diseases.

Bronnen
Omeros pipeline.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.