Extended indication Treatment of Excessive Daytime Sleepiness and Cataplexy in Narcolepsy Patients 16 years and older
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Total cost 3,754,004.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Natriumoxybaat controlled release
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Sleep disorders
Extended indication Treatment of Excessive Daytime Sleepiness and Cataplexy in Narcolepsy Patients 16 years and older
Manufacturer Avadel Pharmaceuticals
Mechanism of action Receptor agonist
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Oral suspension
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments GABA B receptor agonist.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Particularity New therapeutical formulation
ATMP No
Submission date 2021
Expected Registration 2022
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials
Additional comments Primary completion datum fase 3 studie in maart 2020.

Therapeutic value

Current treatment options Natriumoxybaat (Xyrem)
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Substantiation Er wordt verwacht dat het patiëntvolume voor de langwerkende variant relatief klein zal zijn (al zijn er een aantal onzekere factoren), omdat het overgrote deel van de patiënten tevreden is over de huidige vorm van Xyrem en de tweede inname niet als een ernstig probleem ziet. Voor een kleine groep die dit wel een probleem vindt kan het van meerwaarde zijn. Ook voor de groep die vindt dat de generieke vorm van Xyrem minder goed werkt kan het meerwaarde hebben.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 4,5 - 9 g
References NCT02720744
Additional comments Patients will be titrated to the following once-nightly doses: 4.5g sodium oxybate, 6.0g sodium oxybate, 7.5g sodium oxybate, and 9.0g sodium oxybate.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 463

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Nederlands huisartsen genootschap;
Additional comments Op basis van buitenlandse epidemiologische gegevens, zouden er in Nederland ruim 7.000 mensen aan narcolepsie moeten lijden (prevalentie 40 tot 60/100.000). Er is kennelijk sprake van onder diagnostiek: naar schatting zijn er slechts 1.000 patiënten bekend met de aandoening. Xyrem werd in 2017 aan 463 patiënten voorgeschreven. Er wordt niet verwacht dat deze patiënten allemaal over zullen stappen.

Expected cost per patient per year

Cost 8,108.00
References medicijnkosten; GIPdatabank.
Additional comments Mogelijk te vergelijken met de prijs voor Xyrem. XYREM: drank 500mg/ml 7,5g € 30,49. In 2016 werd €8.108 vergoed per gebruiker van Xyrem.

Potential total cost per year

Total cost

3,754,004.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References Adis insght

Other information

There is currently no futher information available.