Natriumoxybaat

Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 480.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
ATMP Onbekend

Product

Werkzame stof Natriumoxybaat
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Slaapstoornissen
Uitgebreide indicatie Narcolepsy with cataplexy in children (ages 7-17)
Merknaam Xyrem
Fabrikant UCB
Werkingsmechanisme Receptoragonist
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Drank
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Central-nervous-system depressant.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum Augustus 2018
Verwachte registratie Augustus 2020
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen In juni 2018 presenteerde de fabrikant positieve langetermijnresultaten van de EXPRESS studie.

Therapeutische waarde

Onderbouwing Studie toont positieve resultaten met vergelijkbaar veiligheidsprofiel met volwassenen.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening ≤9 g/nacht
Bronnen Farmacotherapeutisch kompas; NCT02221869; Plazzi et al. Lancet Child Adolesc Health. 2018 Jul;2(7):483-494.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 60

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen CBS; GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen In 2016 gebruikten 406 mensen Xyrem. In 2017 waren er 2.162.869 inwoners in Nederland van de leeftijd 7-17 en 13.677.409 van de leeftijd >17. Als de populatie >17 in totaal 406 gebruikers telde dan zou dit voor 7-17 betekenen dat er 64 gebruikers zijn.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 8.000,00
Bronnen GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen In 2016 werd €8.108 vergoed per gebruiker van Xyrem.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

480.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Fibromyalgia
Bronnen Clinicaltrials.gov

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.