Natriumoxybaat

Uitgebreide indicatie	Treatment of narcolepsy with cataplexy in adult patients, adolescents and children from the age of 7 years.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	480.000,00
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Natriumoxybaat
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Slaapstoornissen
Uitgebreide indicatie	Treatment of narcolepsy with cataplexy in adult patients, adolescents and children from the age of 7 years.
Merknaam	Xyrem
Fabrikant	UCB
Werkingsmechanisme	Receptoragonist
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Drank
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Central-nervous-system depressant.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	Augustus 2018
Verwachte registratie	December 2020
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen	In juni 2018 presenteerde de fabrikant positieve langetermijnresultaten van de EXPRESS studie. Positieve CHMP-opinie in november 2020.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Studie toont positieve resultaten met vergelijkbaar veiligheidsprofiel met volwassenen.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	≤9 g/nacht
Bronnen	Farmacotherapeutisch kompas; NCT02221869; Plazzi et al. Lancet Child Adolesc Health. 2018 Jul;2(7):483-494.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 60 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	CBS; GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen	In 2016 gebruikten 406 mensen Xyrem. In 2017 waren er 2.162.869 inwoners in Nederland van de leeftijd 7-17 jaar en 13.677.409 van de leeftijd >17 jaar. Als de populatie >17 jaar in totaal 406 gebruikers telde dan zou dit voor 7-17 jaar betekenen dat er 64 gebruikers zijn.

Patiëntvolume

< 60

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

CBS; GIPdatabank

Aanvullende opmerkingen

In 2016 gebruikten 406 mensen Xyrem. In 2017 waren er 2.162.869 inwoners in Nederland van de leeftijd 7-17 jaar en 13.677.409 van de leeftijd >17 jaar. Als de populatie >17 jaar in totaal 406 gebruikers telde dan zou dit voor 7-17 jaar betekenen dat er 64 gebruikers zijn.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	8.000,00
Bronnen	GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen	In 2016 werd €8.108 vergoed per gebruiker van Xyrem.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	480.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

480.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Fibromyalgia
Bronnen	Clinicaltrials.gov

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.