Extended indication Adults With Desmoid Tumor or Aggressive Fibromatosis (DT/AF)
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Nirogacestat
Domain Oncology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Oncology other
Extended indication Adults With Desmoid Tumor or Aggressive Fibromatosis (DT/AF)
Manufacturer Springworks
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Nirogacestat is een gamma-secretase inhibitor.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date 2023
Expected Registration 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments Indiening bij de FDA staat gepland voor de tweede helft van 2022

Therapeutic value

Current treatment options Hormoontherapie zoals o.a. Tamoxifen; NSAID’s zoals o.a. meloxicam en celecoxib; Targeted therapie (doelgerichte therapie): Imatinib, sorafenib, pazopanib; Chemotherapie zoals o.a. Methotrexaat (eventueel in combinatie), Vincristine, vinorelbine, vinblastine (eventueel in combinatie), Caelyx (doxorubicine)
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Nirogacestat zal waarschijnlijk met name gaan concurreren met sorafenib. Het liet een significante PFS verbetering vergeleken met placebo zien (hazard ratio [HR], 0.29 [95% CI, 0.15, 0.55; P<0.001]). De ORR was ook significant verbeterd met nirogacestat versus placebo (41% vs 8%; P<0.001), met een mediane tijd tot respons van 5,6 versus 11,1 maanden. De complete response rate was 7% met nirogacestat versus 0% met placebo.
Frequency of administration 2 times a day
Dosage per administration 150 mg
References NCT03785964

Expected patient volume per year

Patient volume

23 - 68

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Orphanet (1); NKR 2019 (2)
Additional comments DT's beslaan < 3% van de wekedelentumoren (1). In 2019 werden er in Nederland 768 wekedelensarcomen gediagnosticeerd (2). Dit zou betekenen dat er minder dan 23 patiënten per jaar met desmoïd tumoren zouden worden gediagnosticeerd. Daarnaast wordt de jaarlijkse incidentie geschat tussen 1/250.000-1/500.000 (1). Voor Nederland zou dit 34-68 patiënten betekenen. De daadwerkelijke incidentie zal daarom waarschijnlijk enkele tientallen bedragen.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.