Nirogacestat

Uitgebreide indicatie	Adults With Desmoid Tumor or Aggressive Fibromatosis (DT/AF)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Nirogacestat
Domein	Oncologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Oncologie, overig
Uitgebreide indicatie	Adults With Desmoid Tumor or Aggressive Fibromatosis (DT/AF)
Fabrikant	Springworks
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Nirogacestat is een gamma-secretase inhibitor.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2023
Verwachte registratie	2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Indiening bij de FDA staat gepland voor de tweede helft van 2022

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Hormoontherapie zoals o.a. Tamoxifen; NSAID’s zoals o.a. meloxicam en celecoxib; Targeted therapie (doelgerichte therapie): Imatinib, sorafenib, pazopanib; Chemotherapie zoals o.a. Methotrexaat (eventueel in combinatie), Vincristine, vinorelbine, vinblastine (eventueel in combinatie), Caelyx (doxorubicine)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Nirogacestat zal waarschijnlijk met name gaan concurreren met sorafenib. Het liet een significante PFS verbetering vergeleken met placebo zien (hazard ratio [HR], 0.29 [95% CI, 0.15, 0.55; P<0.001]). De ORR was ook significant verbeterd met nirogacestat versus placebo (41% vs 8%; P<0.001), met een mediane tijd tot respons van 5,6 versus 11,1 maanden. De complete response rate was 7% met nirogacestat versus 0% met placebo.
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	150 mg
Bronnen	NCT03785964

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	23 - 68 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Orphanet (1); NKR 2019 (2)
Aanvullende opmerkingen	DT's beslaan < 3% van de wekedelentumoren (1). In 2019 werden er in Nederland 768 wekedelensarcomen gediagnosticeerd (2). Dit zou betekenen dat er minder dan 23 patiënten per jaar met desmoïd tumoren zouden worden gediagnosticeerd. Daarnaast wordt de jaarlijkse incidentie geschat tussen 1/250.000-1/500.000 (1). Voor Nederland zou dit 34-68 patiënten betekenen. De daadwerkelijke incidentie zal daarom waarschijnlijk enkele tientallen bedragen.

Patiëntvolume

23 - 68

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Orphanet (1); NKR 2019 (2)

Aanvullende opmerkingen

DT's beslaan < 3% van de wekedelentumoren (1). In 2019 werden er in Nederland 768 wekedelensarcomen gediagnosticeerd (2). Dit zou betekenen dat er minder dan 23 patiënten per jaar met desmoïd tumoren zouden worden gediagnosticeerd. Daarnaast wordt de jaarlijkse incidentie geschat tussen 1/250.000-1/500.000 (1). Voor Nederland zou dit 34-68 patiënten betekenen. De daadwerkelijke incidentie zal daarom waarschijnlijk enkele tientallen bedragen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.