Nitisinone

Active substance Nitisinone
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen Indication extension
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Extension of indication to include treatment of adult patients with alkaptonuria (AKU) for Orfadin

Product

Proprietary name Orfadin
Manufacturer Sobi
Mechanism of action Enzyme inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Homogentisic acid lowering drug via enzyme inhibition.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date February 2020
Expected Registration February 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Dieet, levensstijl.
Therapeutic value Potential added value
Substantiation Verbetering op een composite klinisch eindpunt. Geen effect op depressie. De vraag blijft wel of ernstige artrose nog optreedt op latere leeftijd.
Duration of treatment Not found
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 10 mg
References NCT01916382; Ranganath et al. Mol Genet Metab. 2018 Jul 24. pii: S1096-7192(18)30177-X
Additional comments Studie geeft een dagelijkse dosis van 2 mg aan, de fabrikant geeft een mogelijke dagelijkse dosis aan van 10 mg.

Expected patient volume per year

Patient volume

60

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Stofwisselingsziekten.nl; expertopinie
Additional comments Wereldwijd komt alkaptonurie voor bij 1:250.000 tot 1.000.000 mensen. In Nederland ongeveer 60 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost 14,600
References Fabrikant; G-standaard
Additional comments Voor de berekening is uitgegaan van de huidige AIP van de 10 mg capsules (momenteel €3,99 per mg), en de onderzochte dosering van 10 mg. Daarmee komen de kosten op ongeveer €14.600 per patiënt per jaar. Mogelijk is een dosering van 2 mg per dag goedkoper. De fabrikant geeft aan dat de kosten wellicht lager liggen aangezien de prijs/mg nog steeds daalt door de WGP.

Potential total cost per year

Total cost

876,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

References Momenteel wordt nitisinone voor deze indicatie off-label voorgeschreven. Na registratie zal dat niet meer mogelijk zijn.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.