Nitisinone

Active substance
Nitisinone
Domain
Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Metabolic diseases
Extended indication
Extension of indication to include treatment of adult patients with alkaptonuria (AKU) for Orfadin

1. Product

Proprietary name
Orfadin
Manufacturer
Sobi
Mechanism of action
Enzyme inhibitor
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Capsule
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
Homogentisic acid lowering drug via enzyme inhibition.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
February 2020
Expected Registration
February 2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registration application pending

3. Therapeutic value

Current treatment options
Dieet, levensstijl.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Verbetering op een composite klinisch eindpunt. Geen effect op depressie. De vraag blijft wel of ernstige artrose nog optreedt op latere leeftijd.
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
10 mg
References
NCT01916382; Ranganath et al. Mol Genet Metab. 2018 Jul 24. pii: S1096-7192(18)30177-X
Additional comments
Studie geeft een dagelijkse dosis van 2 mg aan, de fabrikant geeft een mogelijke dagelijkse dosis aan van 10 mg.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

60

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Stofwisselingsziekten.nl; expertopinie
Additional comments
Wereldwijd komt alkaptonurie voor bij 1:250.000 tot 1.000.000 mensen. In Nederland ongeveer 60 patiënten.

5. Expected cost per patient per year

Cost
14,600
References
Fabrikant; G-standaard
Additional comments
Voor de berekening is uitgegaan van de huidige AIP van de 10 mg capsules (momenteel €3,99 per mg), en de onderzochte dosering van 10 mg. Daarmee komen de kosten op ongeveer €14.600 per patiënt per jaar. Mogelijk is een dosering van 2 mg per dag goedkoper. De fabrikant geeft aan dat de kosten wellicht lager liggen aangezien de prijs/mg nog steeds daalt door de WGP.

6. Potential total cost per year

Total cost

876,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

References
Momenteel wordt nitisinone voor deze indicatie off-label voorgeschreven. Na registratie zal dat niet meer mogelijk zijn.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.