Vouw alle secties open

Nitisinone

Orfadin

Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with alkaptonuria (AKU) for Orfadin
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 876.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Nitisinone
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with alkaptonuria (AKU) for Orfadin
Merknaam Orfadin
Fabrikant Sobi
Werkingsmechanisme Enzymremmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Homogentisic acid lowering drug via enzyme inhibition.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum Februari 2020
Verwachte registratie Februari 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Dieet, levensstijl.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Verbetering op een composite klinisch eindpunt. Geen effect op depressie. De vraag blijft wel of ernstige artrose nog optreedt op latere leeftijd.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 10 mg
Bronnen NCT01916382; Ranganath et al. Mol Genet Metab. 2018 Jul 24. pii: S1096-7192(18)30177-X
Aanvullende opmerkingen Studie geeft een dagelijkse dosis van 2 mg aan, de fabrikant geeft een mogelijke dagelijkse dosis aan van 10 mg.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

60

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Stofwisselingsziekten.nl; expertopinie
Aanvullende opmerkingen Wereldwijd komt alkaptonurie voor bij 1:250.000 tot 1.000.000 mensen. In Nederland ongeveer 60 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 14.600,00
Bronnen Fabrikant; G-standaard
Aanvullende opmerkingen Voor de berekening is uitgegaan van de huidige AIP van de 10 mg capsules (momenteel €3,99 per mg), en de onderzochte dosering van 10 mg. Daarmee komen de kosten op ongeveer €14.600 per patiënt per jaar. Mogelijk is een dosering van 2 mg per dag goedkoper. De fabrikant geeft aan dat de kosten wellicht lager liggen aangezien de prijs/mg nog steeds daalt door de WGP.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

876.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Bronnen Momenteel wordt nitisinone voor deze indicatie off-label voorgeschreven. Na registratie zal dat niet meer mogelijk zijn.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.