Nitisinone

Active substance Nitisinone
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (AKU).

Product

Proprietary name Orfadin
Manufacturer Sobi
Mechanism of action Enzyme inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Homogentisic acid lowering drug via enzyme inhibition.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date February 2020
Expected Registration October 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and reimbursed
Additional comments Positieve CHMP-opinie in september 2020.

Therapeutic value

Current treatment options Dieet, levensstijl.
Therapeutic value No judgement
Substantiation Er is een significante afname van de biomarker (homogentisinezuur in de urine). Klinisch is er met name lichte verbetering of minder toename van pigmentatie. De mAKUSSI score (met name skelet afwijkingen en klachten, zonder de pigmentatie kenmerken) toont geen significant verschil. Op de korte termijn zijn er klinische verbeteringen. Of dit op de lange termijn kan leiden tot minder gewrichtsproblematiek en morbiditeit moet nog blijken.
Duration of treatment Not found
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 10 mg
References NCT01916382; Ranganath et al. Mol Genet Metab. 2018 Jul 24. pii: S1096-7192(18)30177-X
Additional comments Studie geeft een dagelijkse dosis van 2 mg aan, de fabrikant geeft een mogelijke dagelijkse dosis aan van 10 mg.

Expected patient volume per year

Patient volume

60

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Stofwisselingsziekten.nl; expertopinie
Additional comments Wereldwijd komt alkaptonurie voor bij 1:250.000 tot 1.000.000 mensen. In Nederland ongeveer 60 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost 14,600.00
References Fabrikant; G-standaard
Additional comments Voor de berekening is uitgegaan van de huidige AIP van de 10 mg capsules (momenteel €3,99 per mg), en de onderzochte dosering van 10 mg. Daarmee komen de kosten op ongeveer €14.600 per patiënt per jaar. De fabrikant geeft aan dat de kosten wellicht lager liggen aangezien de prijs/mg nog steeds daalt door de WGP.

Potential total cost per year

Total cost

876,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

References Momenteel wordt nitisinone voor deze indicatie off-label voorgeschreven. Na registratie zal dat niet meer mogelijk zijn.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.