Nusinersen

Stofnaam
Nusinersen
Domein
Neurologische aandoeningen
Hoofdindicatie
Spierziekten
Uitgebreide indicatie
Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA).

1. Product

Merknaam
Spinraza
Fabrikant
Biogen
Toedieningsweg
Intrathecaal
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
November 2016
Verwachte registratie
Mei 2017
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Spinraza is geregistreerd bij de EMA voor SMA per mei 2017. Spinraza zit momenteel in de sluisprocedure. Het Zorginstituut heeft een negatief advies gegeven bij de huidige prijs. Er is momenteel een tijdelijke vergoeding totdat er een definitief financieel arrangement is bereikt.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Niet gevonden

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

104 - 301

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Budget impact analyse van nusinersen (Spinraza®) voor de indicatie SMA, 2017
Aanvullende opmerkingen
Volgens de budget impact analyse van nusinersen die is uitgevoerd door het Zorginstituut is er een populatie van 104 patiënten voor wie meerwaarde is aangetoond en een populatie van 301 patiënten in een scenario waarin nusinersen maximaal wordt ingezet bij patiënten met SMA.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
249.900 - 499.800
Bronnen
Prescribing Outlook 2017; Fabrikant; GIP; Budget impact analyse van nusinersen (Spinraza®) voor de indicatie SMA, 2017
Aanvullende opmerkingen
Prescribing Outlook 2017: 'Published annual cost at list price in launch EU countries is up to €270,000 per patient/year for three-dose maintenance therapy; it may be higher in the first year due to the initial loading dose regimen.' Fabrikant geeft een range aan van €210.000-270.000 p.p.p.j. Volgens de budget impact analyse van het Zorginstituut kost Spinraza in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

75.907.125

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven