Expand all sections

Nusinersen

Spinraza

Extended indication Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA).
Therapeutic value No judgement
Total cost 75,907,125.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Nusinersen
Domain Neurological disorders
Main indication Muscular diseases
Extended indication Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA).
Proprietary name Spinraza
Manufacturer Biogen
Route of administration Intrathecal
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine
Submission date November 2016
Expected Registration May 2017
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Spinraza is geregistreerd bij de EMA voor SMA per mei 2017. Spinraza zit momenteel in de sluisprocedure. Het Zorginstituut heeft een negatief advies gegeven bij de huidige prijs. Er is momenteel een tijdelijke vergoeding totdat er een definitief financieel arrangement is bereikt.

Therapeutic value

Therapeutic value No judgement

Expected patient volume per year

Patient volume

104 - 301

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Budget impact analyse van nusinersen (Spinraza®) voor de indicatie SMA, 2017
Additional remarks Volgens de budget impact analyse van nusinersen die is uitgevoerd door het Zorginstituut is er een populatie van 104 patiënten voor wie meerwaarde is aangetoond en een populatie van 301 patiënten in een scenario waarin nusinersen maximaal wordt ingezet bij patiënten met SMA.

Expected cost per patient per year

Cost 249,900.00 - 499,800.00
References Prescribing Outlook 2017; Fabrikant; GIP; Budget impact analyse van nusinersen (Spinraza®) voor de indicatie SMA, 2017
Additional remarks Prescribing Outlook 2017: 'Published annual cost at list price in launch EU countries is up to €270,000 per patient/year for three-dose maintenance therapy; it may be higher in the first year due to the initial loading dose regimen.' Fabrikant geeft een range aan van €210.000-270.000 p.p.p.j. Volgens de budget impact analyse van het Zorginstituut kost Spinraza in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900

Potential total cost per year

Total cost

75,907,125.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.