Expand all sections

Nusinersen

Spinraza

Extended indication Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA).
Therapeutic value No judgement
Total cost 29,988,000.00
Registration phase Registered and reimbursed

Product

Active substance Nusinersen
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Muscular diseases
Extended indication Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA).
Proprietary name Spinraza
Manufacturer Biogen
Route of administration Intrathecal
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Submission date November 2016
Expected Registration May 2017
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and reimbursed
Additional remarks Nusinersen is geregistreerd bij de EMA voor SMA per mei 2017. Het Zorginstituut heeft een negatief advies gegeven bij de huidige prijs. Er is een financieel arrangement bereikt voor de HTA populatie, waardoor vanaf augustus 2018 nusinersen vergoed zal zijn vanuit het basispakket voor specifieke groepen patiënten. Voor de niet-HTA populatie is de sluisprocedure nog gaande.

Therapeutic value

Therapeutic value No judgement

Expected patient volume per year

Patient volume

80

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References https://www.rijksoverheid.nl/actueel/nieuws/2018/07/12/minister-bruno-bruins-bereikt-akkoord-over-vergoeding-spinraza
Additional remarks De vergoeding per 1 augustus geldt voor de volgende groepen waarbij de behandeling met nusinersen volgens het Zorginstituut Nederland effectief is: SMA met de eerste symptomen op zuigelingenleeftijd (jonger dan 6 maanden) met een ziekteduur korter dan 26 weken bij de start van de behandeling. SMA met de eerste symptomen op latere leeftijd (van 6 tot 20 maanden) bij kinderen met een ziekteduur korter dan 94 maanden bij de start van de behandeling. Presymptomatische zuigelingen met een genetische diagnose van 5q spinale spieratrofie en met 2 of 3 SMN2-kopieën.

Expected cost per patient per year

Cost 249,900.00 - 499,800.00
References Prescribing Outlook 2017; Fabrikant; GIP; Budget impact analyse van nusinersen (Spinraza®) voor de indicatie SMA, 2017
Additional remarks Prescribing Outlook 2017: 'Published annual cost at list price in launch EU countries is up to €270,000 per patient/year for three-dose maintenance therapy; it may be higher in the first year due to the initial loading dose regimen.' Fabrikant geeft een range aan van €210.000-270.000 p.p.p.j. Volgens de budget impact analyse van het Zorginstituut kost nusinersen in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900. Voor de HTA populatie SMA geldt een financieel arrangement die is voortgekomen uit de onderhandelingen in de sluis. Voor de niet-HTA populatie loopt de sluisprocedure nog.

Potential total cost per year

Total cost

29,988,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.