Nusinersen

Stofnaam
Nusinersen
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Spierziekten
Uitgebreide indicatie
Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA).

1. Product

Merknaam
Spinraza
Fabrikant
Biogen
Toedieningsweg
Intrathecaal
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Datum indiening
November 2016
Verwachte registratie
Mei 2017
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen
Nusinersen is geregistreerd bij de EMA voor SMA per mei 2017. Het Zorginstituut heeft een negatief advies gegeven bij de huidige prijs. Er is een financieel arrangement bereikt voor de HTA populatie, waardoor vanaf augustus 2018 nusinersen vergoed zal zijn vanuit het basispakket voor specifieke groepen patiënten. Voor de niet-HTA populatie is de sluisprocedure nog gaande.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Niet gevonden

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

80

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
https://www.rijksoverheid.nl/actueel/nieuws/2018/07/12/minister-bruno-bruins-bereikt-akkoord-over-vergoeding-spinraza
Aanvullende opmerkingen
De vergoeding per 1 augustus geldt voor de volgende groepen waarbij de behandeling met nusinersen volgens het Zorginstituut Nederland effectief is: SMA met de eerste symptomen op zuigelingenleeftijd (jonger dan 6 maanden) met een ziekteduur korter dan 26 weken bij de start van de behandeling. SMA met de eerste symptomen op latere leeftijd (van 6 tot 20 maanden) bij kinderen met een ziekteduur korter dan 94 maanden bij de start van de behandeling. Presymptomatische zuigelingen met een genetische diagnose van 5q spinale spieratrofie en met 2 of 3 SMN2-kopieën.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
249.900 - 499.800
Bronnen
Prescribing Outlook 2017; Fabrikant; GIP; Budget impact analyse van nusinersen (Spinraza®) voor de indicatie SMA, 2017
Aanvullende opmerkingen
Prescribing Outlook 2017: 'Published annual cost at list price in launch EU countries is up to €270,000 per patient/year for three-dose maintenance therapy; it may be higher in the first year due to the initial loading dose regimen.' Fabrikant geeft een range aan van €210.000-270.000 p.p.p.j. Volgens de budget impact analyse van het Zorginstituut kost nusinersen in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900. Voor de HTA populatie SMA geldt een financieel arrangement die is voortgekomen uit de onderhandelingen in de sluis. Voor de niet-HTA populatie loopt de sluisprocedure nog.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

29.988.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven