Obeticholic acid

Werkzame stof
Obeticholic acid
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Indicatieuitbreiding IND
Hoofdindicatie
Leverziekten
Uitgebreide indicatie
Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH)

1. Product

Merknaam
Ocaliva
Fabrikant
Intercept
Werkingsmechanisme
Receptoragonist
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Aanvullende opmerkingen
First-in-class farnesoid X-receptor (FXR)-agonist afgeleid van chenodeoxycholzuur

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Indieningsdatum
2020
Verwachte registratie
2022
Registratiefase
Klinische studies

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Verandering in levensstijl
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Er zijn op dit moment zeer veel verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling voor de indicatie NASH. Mogelijk zal in de toekomst een combinatie van geneesmiddelen het beste effect hebben. Dit wordt nog nader onderzocht. Op dit moment loopt de fase 3 studie van Intercept: bij patienten met gecompenseerde levercirrose als gevolg van NASH. Eindpunt in de studie is afname van fibrose gedefinieerd als tenminste 1 stadium verbetering, zonder toename van NASH.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedingsfrequentie
1 maal per dag
Dosis per toediening
10 - 25 mg
Bronnen
REGENERATE; https://www.alacrita.com/blog/industry-strategies-for-nash-combination-therapies

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen
Maag Lever Darm Stichting; CBS
Aanvullende opmerkingen
In 2015 had ongeveer de helft van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). In deze groep heeft ongeveer 20 tot 30% een leververvetting gecombineerd met NASH (320.000-480.000). Gebaseerd op de inclusiecriteria van de klinische studies die nu lopen wordt dit geneesmiddel strikt voorgeschreven bij graad 2-3 fibrose. Als dat ook het indicatiegebied wordt dan werkt dat al fors beperkend op de aantallen in de doelgroep. Immers een beduidend kleiner deel van de mensen met NASH zal graad 2-3 fibrose hebben, en het feit dat er een leverbiopsie gedaan moet zijn zal ook beperkend werken.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
< 63.000
Bronnen
https://www.healio.com/hepatology/autoimmune-cholestatic-biliary-diseases/news/online/%7B656eccb4-3a3c-45af-a086-7dd96690d37b%7D/ocaliva-needs-substantial-price-reduction-to-be-cost-effective-for-pbc-patients
Aanvullende opmerkingen
In Amerika betreft de prijs voor Obeticholoc acid zo'n $70.000 per jaar. Uitgaande van deze prijs zou dat in Nederland gaan om 63.000 euro.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Nee
Bronnen
AdisInsight
Aanvullende opmerkingen
Naast NASH lopen er nu geen andere fase III studies.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.