Obeticholic acid

Active substance
Obeticholic acid
Domain
Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Liver diseases
Extended indication
Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH)

1. Product

Manufacturer
Intercept
Mechanism of action
Receptor agonist
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Tablet
Additional comments
First-in-class farnesoid X-receptor (FXR)-agonist afgeleid van chenodeoxycholzuur

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
March 2020
Expected Registration
April 2021
Registration phase
Registration application pending

3. Therapeutic value

Current treatment options
Verandering in levensstijl
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
Er zijn op dit moment zeer veel verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling voor de indicatie NASH. Mogelijk zal in de toekomst een combinatie van geneesmiddelen het beste effect hebben. Dit wordt nog nader onderzocht. Op dit moment loopt de fase 3 studie van Intercept: bij patiënten met gecompenseerde levercirrose als gevolg van NASH. Eindpunt in de studie is afname van fibrose gedefinieerd als tenminste 1 stadium verbetering, zonder toename van NASH.
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
10 - 25 mg
References
REGENERATE; https://www.alacrita.com/blog/industry-strategies-for-nash-combination-therapies

4. Expected patient volume per year

References
Maag Lever Darm Stichting; CBS
Additional comments
In 2015 had ongeveer de helft van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). In deze groep heeft ongeveer 20 tot 30% een leververvetting gecombineerd met NASH (320.000-480.000). Gebaseerd op de inclusiecriteria van de klinische studies die nu lopen wordt dit geneesmiddel strikt voorgeschreven bij graad 2-3 fibrose. Als dat ook het indicatiegebied wordt dan werkt dat al fors beperkend op de aantallen in de doelgroep. Immers een beduidend kleiner deel van de mensen met NASH zal graad 2-3 fibrose hebben, en het feit dat er een leverbiopsie gedaan moet zijn zal ook beperkend werken.

5. Expected cost per patient per year

Cost
< 63,000
References
https://www.healio.com/hepatology/autoimmune-cholestatic-biliary-diseases/news/online/%7B656eccb4-3a3c-45af-a086-7dd96690d37b%7D/ocaliva-needs-substantial-price-reduction-to-be-cost-effective-for-pbc-patients
Additional comments
In de Verenigde Staten betreft de prijs voor Obeticholoc acid zo'n $70.000 per jaar. Uitgaande van deze prijs zou dat in Nederland gaan om €63.000. De prijs in Duitsland is op dit moment €2.039 per vial.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No
References
AdisInsight
Additional comments
Naast NASH lopen er nu geen andere fase 3 studies.

9. Other information

There is currently no futher information available.