Obeticholic acid
Active substance Obeticholic acid
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Liver diseases
Extended indication Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH)

Product
Manufacturer Intercept
Mechanism of action Receptor agonist
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Additional comments First-in-class farnesoid X-receptor (FXR)-agonist afgeleid van chenodeoxycholzuur

Registration
Registration route Centralised (EMA)
Submission date March 2020
Expected Registration April 2021
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value
Current treatment options Verandering in levensstijl
Therapeutic value No judgement
Substantiation Er zijn op dit moment zeer veel verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling voor de indicatie NASH. Mogelijk zal in de toekomst een combinatie van geneesmiddelen het beste effect hebben. Dit wordt nog nader onderzocht. Op dit moment loopt de fase 3 studie van Intercept: bij patiënten met gecompenseerde levercirrose als gevolg van NASH. Eindpunt in de studie is afname van fibrose gedefinieerd als tenminste 1 stadium verbetering, zonder toename van NASH.
Duration of treatment Not found
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 10 - 25 mg
References REGENERATE; https://www.alacrita.com/blog/industry-strategies-for-nash-combination-therapies

Expected patient volume per year
References Maag Lever Darm Stichting; CBS
Additional comments In 2015 had ongeveer de helft van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). In deze groep heeft ongeveer 20 tot 30% een leververvetting gecombineerd met NASH (320.000-480.000). Gebaseerd op de inclusiecriteria van de klinische studies die nu lopen wordt dit geneesmiddel strikt voorgeschreven bij graad 2-3 fibrose. Als dat ook het indicatiegebied wordt dan werkt dat al fors beperkend op de aantallen in de doelgroep. Immers een beduidend kleiner deel van de mensen met NASH zal graad 2-3 fibrose hebben, en het feit dat er een leverbiopsie gedaan moet zijn zal ook beperkend werken.

Expected cost per patient per year
Cost < € 63,000.00
References https://www.healio.com/hepatology/autoimmune-cholestatic-biliary-diseases/news/online/%7B656eccb4-3a3c-45af-a086-7dd96690d37b%7D/ocaliva-needs-substantial-price-reduction-to-be-cost-effective-for-pbc-patients
Additional comments In de Verenigde Staten betreft de prijs voor Obeticholoc acid zo'n $70.000 per jaar. Uitgaande van deze prijs zou dat in Nederland gaan om €63.000. De prijs in Duitsland is op dit moment €2.039 per vial.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension
Indication extension No
References AdisInsight
Additional comments Naast NASH lopen er nu geen andere fase 3 studies.

Other information

There is currently no futher information available.