Obeticholic acid

Uitgebreide indicatie	Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH)
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Obeticholic acid
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Leverziekten
Uitgebreide indicatie	Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH)
Fabrikant	Intercept
Werkingsmechanisme	Receptoragonist
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Aanvullende opmerkingen	First-in-class farnesoid X-receptor (FXR)-agonist afgeleid van chenodeoxycholzuur

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	Maart 2020
Verwachte registratie	April 2021
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Verandering in levensstijl
Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er zijn op dit moment zeer veel verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling voor de indicatie NASH. Mogelijk zal in de toekomst een combinatie van geneesmiddelen het beste effect hebben. Dit wordt nog nader onderzocht. Op dit moment loopt de fase 3 studie van Intercept: bij patiënten met gecompenseerde levercirrose als gevolg van NASH. Eindpunt in de studie is afname van fibrose gedefinieerd als tenminste 1 stadium verbetering, zonder toename van NASH.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	10 - 25 mg
Bronnen	REGENERATE; https://www.alacrita.com/blog/industry-strategies-for-nash-combination-therapies

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen	Maag Lever Darm Stichting; CBS
Aanvullende opmerkingen	In 2015 had ongeveer de helft van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). In deze groep heeft ongeveer 20 tot 30% een leververvetting gecombineerd met NASH (320.000-480.000). Gebaseerd op de inclusiecriteria van de klinische studies die nu lopen wordt dit geneesmiddel strikt voorgeschreven bij graad 2-3 fibrose. Als dat ook het indicatiegebied wordt dan werkt dat al fors beperkend op de aantallen in de doelgroep. Immers een beduidend kleiner deel van de mensen met NASH zal graad 2-3 fibrose hebben, en het feit dat er een leverbiopsie gedaan moet zijn zal ook beperkend werken.

Bronnen

Maag Lever Darm Stichting; CBS

Aanvullende opmerkingen

In 2015 had ongeveer de helft van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). In deze groep heeft ongeveer 20 tot 30% een leververvetting gecombineerd met NASH (320.000-480.000). Gebaseerd op de inclusiecriteria van de klinische studies die nu lopen wordt dit geneesmiddel strikt voorgeschreven bij graad 2-3 fibrose. Als dat ook het indicatiegebied wordt dan werkt dat al fors beperkend op de aantallen in de doelgroep. Immers een beduidend kleiner deel van de mensen met NASH zal graad 2-3 fibrose hebben, en het feit dat er een leverbiopsie gedaan moet zijn zal ook beperkend werken.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 63.000,00
Bronnen	https://www.healio.com/hepatology/autoimmune-cholestatic-biliary-diseases/news/online/%7B656eccb4-3a3c-45af-a086-7dd96690d37b%7D/ocaliva-needs-substantial-price-reduction-to-be-cost-effective-for-pbc-patients
Aanvullende opmerkingen	In de Verenigde Staten betreft de prijs voor Obeticholoc acid zo'n $70.000 per jaar. Uitgaande van deze prijs zou dat in Nederland gaan om €63.000. De prijs in Duitsland is op dit moment €2.039 per vial.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	AdisInsight
Aanvullende opmerkingen	Naast NASH lopen er nu geen andere fase 3 studies.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.