Obeticholic acid

Werkzame stof Obeticholic acid
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Leverziekten
Uitgebreide indicatie Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH)

Product

Fabrikant Intercept
Werkingsmechanisme Receptoragonist
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Aanvullende opmerkingen First-in-class farnesoid X-receptor (FXR)-agonist afgeleid van chenodeoxycholzuur

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum Maart 2020
Verwachte registratie April 2021
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Verandering in levensstijl
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Er zijn op dit moment zeer veel verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling voor de indicatie NASH. Mogelijk zal in de toekomst een combinatie van geneesmiddelen het beste effect hebben. Dit wordt nog nader onderzocht. Op dit moment loopt de fase 3 studie van Intercept: bij patiënten met gecompenseerde levercirrose als gevolg van NASH. Eindpunt in de studie is afname van fibrose gedefinieerd als tenminste 1 stadium verbetering, zonder toename van NASH.
Behandelduur Niet gevonden
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 10 - 25 mg
Bronnen REGENERATE; https://www.alacrita.com/blog/industry-strategies-for-nash-combination-therapies

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen Maag Lever Darm Stichting; CBS
Aanvullende opmerkingen In 2015 had ongeveer de helft van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). In deze groep heeft ongeveer 20 tot 30% een leververvetting gecombineerd met NASH (320.000-480.000). Gebaseerd op de inclusiecriteria van de klinische studies die nu lopen wordt dit geneesmiddel strikt voorgeschreven bij graad 2-3 fibrose. Als dat ook het indicatiegebied wordt dan werkt dat al fors beperkend op de aantallen in de doelgroep. Immers een beduidend kleiner deel van de mensen met NASH zal graad 2-3 fibrose hebben, en het feit dat er een leverbiopsie gedaan moet zijn zal ook beperkend werken.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 63.000,00
Bronnen https://www.healio.com/hepatology/autoimmune-cholestatic-biliary-diseases/news/online/%7B656eccb4-3a3c-45af-a086-7dd96690d37b%7D/ocaliva-needs-substantial-price-reduction-to-be-cost-effective-for-pbc-patients
Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten betreft de prijs voor Obeticholoc acid zo'n $70.000 per jaar. Uitgaande van deze prijs zou dat in Nederland gaan om €63.000. De prijs in Duitsland is op dit moment €2.039 per vial.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen AdisInsight
Aanvullende opmerkingen Naast NASH lopen er nu geen andere fase 3 studies.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.