Expand all sections

Obeticholic acid

Ocaliva

Extended indication Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH)
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 610,153,625.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Obeticholic acid
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Liver diseases
Extended indication Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH)
Proprietary name Ocaliva
Manufacturer Advanz
Mechanism of action Receptor agonist
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks First-in-class farnesoid X-receptor (FXR)-agonist afgeleid van chenodeoxycholzuur.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date 2023
Expected Registration 2024
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials
Additional remarks Applicatie teruggetrokken bij de EMA in december 2021. In januari 2023 her indiening bij de FDA, mogelijk volgt ook een her indiening bij de EMA.

Therapeutic value

Current treatment options Verandering in levensstijl
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Er zijn op dit moment zeer veel verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling voor de indicatie NASH. Mogelijk zal in de toekomst een combinatie van geneesmiddelen het beste effect hebben. Op dit moment loopt de fase 3 studie van Intercept: bij patiënten met gecompenseerde levercirrose als gevolg van NASH. Eindpunt in de studie is afname van fibrose gedefinieerd als tenminste 1 stadium verbetering, zonder toename van NASH. Er werden echter bij veel patiënten bijwerkingen gevonden zoals bijvoorbeeld jeuk en een hoger cholesterolgehalte.
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 10 - 25 mg
References NCT02548351 (REGENERATE); https://www.alacrita.com/blog/industry-strategies-for-nash-combination-therapies

Expected patient volume per year

Patient volume

100 - 10,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Maag Lever Darm Stichting; CBS
Additional remarks In 2015 had ongeveer 50% van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). In deze groep heeft ongeveer 20%-30% een leververvetting gecombineerd met NASH (320.000-480.000). Indien obeticholzuur geregistreerd zal worden voor deze indicatie is het nog de vraag waar in de behandelrichtlijn het ingezet zal worden. In de fase 3 studie geldt een inclusiecriteria van patiënten met een graad 2-3 fibrose of een graad 1 fibrose in combinatie met diabetes type 2, een verhoogd BMI (BMI>30) en een verhoogde ALT waarde (1.5×ULN). Indien het geneesmiddel ingezet zal worden bij graad 2-3 komen er mogelijk enkele honderden patiënten in aanmerking. Indien ook patiënten met graad 1 fibrose in combinatie met diabetes type 2 en overgewicht in aanmerking komen zal dit leiden tot tienduizenden mogelijke patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost 69,000.00 - 172,645.00
References https://www.medipreis.de/
Additional remarks In Duitsland bedragen de kosten per tablet €94,60 voor 5mg. Voor een gemiddelde dosis van 10 - 25 mg per dag betekent dit op jaarbasis €69.000 tot €172.645.

Potential total cost per year

Total cost

610,153,625.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References AdisInsight
Additional remarks Naast NASH lopen er nu geen andere fase 3 studies.

Other information

There is currently no futher information available.