Obeticholic acid

Stofnaam
Obeticholic acid
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Hoofdindicatie
Leverziekten
Uitgebreide indicatie
OCALIVA is geïndiceerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (ook primaire biliaire cirrose genaamd) in combinatie met ursodeoxycholzuur (UDCA) bij volwassenen met een ontoereikende respons op UDCA of als monotherapie bij volwassenen die UDCA niet kunnen verdragen.

1. Product

Merknaam
Ocaliva
Fabrikant
Intercept
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Obeticholzuur is geregistreerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (ook primaire biliaire cirrose genaamd) in combinatie met ursodeoxycholzuur (UDCA) bij volwassenen met een ontoereikende respons op UDCA of als monotherapie bij volwassenen die UDCA niet kunnen verdragen. Het dossier is ter beoordeling ingediend bij het Zorginstituut. Primaire biliaire cholangitis is een zeldzame ziekte en om die reden heeft Ocaliva een weesstatus gekregen. Onderzoek naar een breder indicatiegebied namelijk niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) is lopend . Risico: kosten en in de toekomst indicatie uitbreiding verwacht voor NASH.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
Juli 2016
Verwachte registratie
December 2016
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Geregistreerd in december 2016, vergoedingsdossier in behandeling bij Zorginstituut Nederland.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
5 mg
Aanvullende opmerkingen
Na zes maanden kan de dosis worden verhoogd naar 10 mg.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

300 - 2.500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
EPAR
Aanvullende opmerkingen
Volgens de incidentiegetallen (13,2 per 100 000 inwoners) zijn in Nederland 2244 patienten met diagnose PBC. De indicatie voor Ocaliva is 2de lijn en omvat ongeveer 40% van de totale populatie. Geschatte max. populatie voor Ocaliva is 897 patienten. Drie jaar na introductie zullen er zo'n 300 patiënten met OCA behandeld worden. Dit zal ook het maximale aantal zijn uiteindelijk. De toename tot 300 zal relatief geleidelijk gaan (patiënten komen elke 6 maanden en dat is een moment om om te zetten).

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
14.000 - 35.000
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
€35.000 p.p.p.j. Totaal ongeveer 25 miljoen euro. Fabrikant: Totaal ongeveer 10 miljoen euro.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

34.300.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
PBC, NASH

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven