Expand all sections

Obeticholic acid

Ocaliva

Extended indication OCALIVA is geïndiceerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (ook primaire biliaire
Therapeutic value No judgement
Total cost 34,300,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Obeticholic acid
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Liver diseases
Extended indication OCALIVA is geïndiceerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (ook primaire biliaire cirrose genaamd) in combinatie met ursodeoxycholzuur (UDCA) bij volwassenen met een ontoereikende respons op UDCA of als monotherapie bij volwassenen die UDCA niet kunnen verdragen.
Proprietary name Ocaliva
Manufacturer Intercept
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Obeticholzuur is geregistreerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (ook primaire biliaire cirrose genaamd) in combinatie met ursodeoxycholzuur (UDCA) bij volwassenen met een ontoereikende respons op UDCA of als monotherapie bij volwassenen die UDCA niet kunnen verdragen. Het dossier is ter beoordeling ingediend bij het Zorginstituut. Primaire biliaire cholangitis is een zeldzame ziekte en om die reden heeft Ocaliva een weesstatus gekregen. Onderzoek naar een breder indicatiegebied namelijk niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) is lopend.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date July 2016
Expected Registration December 2016
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Geregistreerd in december 2016. Het Zorginstituut heeft getoetst of obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC) onderling vervangbaar is met een middel dat is opgenomen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). De beoordeling is afgerond na advies van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR). Het Zorginstituut is van mening dat obeticholzuur geen aangetoonde meerwaarde heeft. Het advies aan de minister van Medische Zorg en Sport is om dit middel niet op te nemen in het basispakket. (jul 2018)

Therapeutic value

Therapeutic value No judgement
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 5 mg
Additional remarks Na zes maanden kan de dosis worden verhoogd naar 10 mg.

Expected patient volume per year

Patient volume

300 - 2,500

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References EPAR
Additional remarks Volgens de incidentiegetallen (13,2 per 100 000 inwoners) zijn in Nederland 2244 patienten met diagnose PBC. De indicatie voor Ocaliva is 2de lijn en omvat ongeveer 40% van de totale populatie. Geschatte max. populatie voor Ocaliva is 897 patienten. Drie jaar na introductie zullen er zo'n 300 patiënten met OCA behandeld worden. Dit zal ook het maximale aantal zijn uiteindelijk. De toename tot 300 zal relatief geleidelijk gaan (patiënten komen elke 6 maanden en dat is een moment om om te zetten).

Expected cost per patient per year

Cost 14,000.00 - 35,000.00
Additional remarks Inschatting kosten per patiënt per jaar: 14.000 - 35.000 euro.

Potential total cost per year

Total cost

34,300,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions PBC, NASH

Other information

There is currently no futher information available.