Octreotide

Stofnaam
Octreotide
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Hormonale aandoeningen
Uitgebreide indicatie
Acromegalie

1. Product

Merknaam
Mycapssa
Fabrikant
Chiasma
Werkingsmechanisme
Hormonale therapie
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
De eerste studieresultaten van de OPTIMAL studie worden verwacht in december 2019.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Somatostatine analogen voor injectie (zoals octreotide en lanreotide) en pegvisomant.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Het is een middel dat identiek is aan de octreotide injecties. Door een speciale capsule kan het oraal worden ingenomen. Voor mensen met naaldangst is dit fijn. Mogelijk geeft het stabiele spiegels en voelen patiënten zich beter. Dit is echter nog onvoldoende uitgezocht in de studies. Het geneesmiddel is daarnaast mogelijk minder effectief in de controle van IGF-I en GH dan langwerkende somatostatine analogen (octreotide LAR en lanreotide.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
40-80 mg
Bronnen
NCT03252353 (OPTIMAL); Melmed S, et al. Safety and efficacy of oral octreotide in acromegaly: results of a multicenter phase III trial. J Clin Endocrinol Metab. 2015 Apr;100(4):1699-708. doi: 10.1210/jc.2014-4113. Erratum in: J Clin Endocrinol Metab. 2016 Oct;101(10 ):3863).
Aanvullende opmerkingen
Toediening 1 tot 2 dd. oraal (dosis per dag 40-60-80 mg). Het kan zo zijn dat er hogere doses gebruikt gaan worden en dat de werkelijke effectiviteit lager is dan uit de optimal studie komt i.v.m. verminderde absorptie wanneer er wordt gegeten of gedronken een aantal uur voor inname.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

50 - 200

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Holdaway and Rajasoorya. Pituitary. 1999 Jun;2(1):29-41; GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen
De incidentie en prevalentie van acromegalie bedraagt respectievelijk 3-4 en 60 per miljoen inwoners (in totaal 51-68 en 1.020 patiënten in Nederland). Tot 50% van hen heeft middel niet nodig omdat chirurgie volstaat. In het begin zou er wel een snellere groei kunnen zijn voor patiënten met naaldangst (in vijf jaar zou dat kunnen gaan om 200-400 patiënten per jaar), echter komt er een ander orale variant aan van Crinetics (non-peptide octretide CRN00808, EVOLVE trial phase 2) waarbij geen problemen zijn met opname en eten en drinken. Deze zou mogelijk dit product uit de markt kunnen drukken. Inschatting patiëntvolume: 50 - 200.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
15.000 - 20.000
Bronnen
GIPdatabank, medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen
De prijs van octreotide Lar 20-30 mg per 4 wkn betreft € 1187,08-€ 1538,60 per 4 weken, kortom zo'n €15.000 - 20.000 per patiënt per jaar. De dosering zal echter wel hoger zijn gezien de dosering gebruikt in studies (40 mg- 80 mg per dag).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

2.187.500

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Bronnen
GIPdatabank; Farmacotherapeutisch Kompas; Clinicaltrials.gov; Chiasmapharma.com
Aanvullende opmerkingen
Momenteel zijn er geen andere indicaties in ontwikkeling voor Mycapssa, maar Sandostatine (octreotide voor injectie) wordt ook ingezet bij de volgende indicaties: gastro-enteropancreatische endocriene tumoren; gevorderde neuro-endocriene tumoren van de middendarm of onbekende primaire locatie; TSH-producerende hypofyseadenomen; preventie complicaties na pancreaschirurgie; Bloedende gastro-oesofagusvarices. In 2017 waren er 2.244 gebruikers van Sandostatine.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.