Octreotide

Extended indication	Acromegalie
Therapeutic value	No judgement
Total cost	2,187,500.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Octreotide
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Hormonal disorders
Extended indication	Acromegalie
Proprietary name	Mycapssa
Manufacturer	Chiasma
Mechanism of action	Hormonal therapy
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Extramural (GVS)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	2020
Expected Registration	2021
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	De eerste studieresultaten van de OPTIMAL studie worden verwacht in december 2019.

Therapeutic value

Current treatment options	Somatostatine analogen voor injectie (zoals octreotide en lanreotide) en pegvisomant.
Therapeutic value	No judgement
Substantiation	Het is een middel dat identiek is aan de octreotide injecties. Door een speciale capsule kan het oraal worden ingenomen. Voor mensen met naaldangst is dit fijn. Mogelijk geeft het stabiele spiegels en voelen patiënten zich beter. Dit is echter nog onvoldoende uitgezocht in de studies. Het geneesmiddel is daarnaast mogelijk minder effectief in de controle van IGF-I en GH dan langwerkende somatostatine analogen (octreotide LAR en lanreotide.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	40-80 mg
References	NCT03252353 (OPTIMAL); Melmed S, et al. Safety and efficacy of oral octreotide in acromegaly: results of a multicenter phase III trial. J Clin Endocrinol Metab. 2015 Apr;100(4):1699-708. doi: 10.1210/jc.2014-4113. Erratum in: J Clin Endocrinol Metab. 2016 Oct;101(10 ):3863).
Additional remarks	Toediening 1 tot 2 dd. oraal (dosis per dag 40-60-80 mg). Het kan zo zijn dat er hogere doses gebruikt gaan worden en dat de werkelijke effectiviteit lager is dan uit de optimal studie komt i.v.m. verminderde absorptie wanneer er wordt gegeten of gedronken een aantal uur voor inname.

Expected patient volume per year

Patient volume	50 - 200 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Holdaway and Rajasoorya. Pituitary. 1999 Jun;2(1):29-41; GIPdatabank
Additional remarks	De incidentie en prevalentie van acromegalie bedraagt respectievelijk 3-4 en 60 per miljoen inwoners (in totaal 51-68 en 1.020 patiënten in Nederland). Tot 50% van hen heeft middel niet nodig omdat chirurgie volstaat. In het begin zou er wel een snellere groei kunnen zijn voor patiënten met naaldangst (in vijf jaar zou dat kunnen gaan om 200-400 patiënten per jaar), echter komt er een ander orale variant aan van Crinetics (non-peptide octretide CRN00808, EVOLVE trial phase 2) waarbij geen problemen zijn met opname en eten en drinken. Deze zou mogelijk dit product uit de markt kunnen drukken. Inschatting patiëntvolume: 50 - 200.

Patient volume

50 - 200

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Holdaway and Rajasoorya. Pituitary. 1999 Jun;2(1):29-41; GIPdatabank

Additional remarks

De incidentie en prevalentie van acromegalie bedraagt respectievelijk 3-4 en 60 per miljoen inwoners (in totaal 51-68 en 1.020 patiënten in Nederland). Tot 50% van hen heeft middel niet nodig omdat chirurgie volstaat. In het begin zou er wel een snellere groei kunnen zijn voor patiënten met naaldangst (in vijf jaar zou dat kunnen gaan om 200-400 patiënten per jaar), echter komt er een ander orale variant aan van Crinetics (non-peptide octretide CRN00808, EVOLVE trial phase 2) waarbij geen problemen zijn met opname en eten en drinken. Deze zou mogelijk dit product uit de markt kunnen drukken. Inschatting patiëntvolume: 50 - 200.

Expected cost per patient per year

Cost	15,000.00 - 20,000.00
References	GIPdatabank, medicijnkosten.nl
Additional remarks	De prijs van octreotide Lar 20-30 mg per 4 wkn betreft € 1187,08-€ 1538,60 per 4 weken, kortom zo'n €15.000 - 20.000 per patiënt per jaar. De dosering zal echter wel hoger zijn gezien de dosering gebruikt in studies (40 mg- 80 mg per dag).

Potential total cost per year

Total cost	2,187,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

2,187,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

References	GIPdatabank; Farmacotherapeutisch Kompas; Clinicaltrials.gov; Chiasmapharma.com
Additional remarks	Momenteel zijn er geen andere indicaties in ontwikkeling voor Mycapssa, maar Sandostatine (octreotide voor injectie) wordt ook ingezet bij de volgende indicaties: gastro-enteropancreatische endocriene tumoren; gevorderde neuro-endocriene tumoren van de middendarm of onbekende primaire locatie; TSH-producerende hypofyseadenomen; preventie complicaties na pancreaschirurgie; Bloedende gastro-oesofagusvarices. In 2017 waren er 2.244 gebruikers van Sandostatine.

References

GIPdatabank; Farmacotherapeutisch Kompas; Clinicaltrials.gov; Chiasmapharma.com

Additional remarks

Momenteel zijn er geen andere indicaties in ontwikkeling voor Mycapssa, maar Sandostatine (octreotide voor injectie) wordt ook ingezet bij de volgende indicaties: gastro-enteropancreatische endocriene tumoren; gevorderde neuro-endocriene tumoren van de middendarm of onbekende primaire locatie; TSH-producerende hypofyseadenomen; preventie complicaties na pancreaschirurgie; Bloedende gastro-oesofagusvarices. In 2017 waren er 2.244 gebruikers van Sandostatine.

Other information

There is currently no futher information available.