Odevixibat

Stofnaam
Odevixibat
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Leverziekten
Uitgebreide indicatie
Treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis

1. Product

Fabrikant
Albireo
Werkingsmechanisme
Overig
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Aanvullende opmerkingen
Sodium-bile acid cotransporter-inhibitor. A4250 blokkeert galzuurresorptie in darm en onderbreekt de enterohepatische kringloop.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Datum indiening
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Ursodeoxycholzuur (UDCA) -therapie moet bij alle patiënten worden gestart om leverschade te voorkomen. Bij sommige PFIC1- of PFIC2-patiënten kan galafleiding ook de pruritus verlichten en de progressie van de ziekte vertragen. De meeste PFIC-patiënten zijn uiteindelijk echter kandidaten voor levertransplantatie. Monitoring van hepatocellulair carcinoom, vooral bij PFIC2-patiënten, moet vanaf het eerste levensjaar worden aangeboden.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Niet gevonden
Bronnen
www.orpha.net

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1 - 4

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
www.orpha.net, CBS
Aanvullende opmerkingen
"The exact prevalence remains unknown, but the estimated prevalence at birth varies between 1/50,000 and 1/100,000." Er zijn in 2017 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om 1-4 personen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee
Bronnen
clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen
Er zijn geen fase II/III studies op andere indicatiegebieden op dit moment.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.