Vouw alle secties open

Odevixibat

Uitgebreide indicatie Treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis
Therapeutische waarde Geen oordeel
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Odevixibat
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Leverziekten
Uitgebreide indicatie Treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis
Fabrikant Albireo
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Sodium-bile acid cotransporter-inhibitor. A4250 blokkeert galzuurresorptie in darm en onderbreekt de enterohepatische kringloop.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Ursodeoxycholzuur (UDCA) -therapie moet bij alle patiënten worden gestart om leverschade te voorkomen. Bij sommige PFIC1- of PFIC2-patiënten kan galafleiding ook de pruritus verlichten en de progressie van de ziekte vertragen. De meeste PFIC-patiënten zijn uiteindelijk echter kandidaten voor levertransplantatie. Monitoring van hepatocellulair carcinoom, vooral bij PFIC2-patiënten, moet vanaf het eerste levensjaar worden aangeboden.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Bronnen www.orpha.net

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1 - 4

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen www.orpha.net, CBS
Aanvullende opmerkingen "The exact prevalence remains unknown, but the estimated prevalence at birth varies between 1/50,000 and 1/100,000." Er zijn in 2017 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om 1-4 personen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen Er zijn geen fase II/III studies op andere indicatiegebieden op dit moment.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.