Uitgebreide indicatie Mucopolysaccharidosis Type IIIA (MPS IIIA)
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Olenasufligene relduparvovec
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Mucopolysaccharidosis Type IIIA (MPS IIIA)
Fabrikant Lysogene
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intracerebraal
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Amsterdam UMC

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Ja
Indieningsdatum 2022
Verwachte registratie 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen De klinische studie (LYS-SAF302) loopt nog. Analyse volgt eind van dit jaar/begin volgend jaar. Indiening zal op zijn vroegst plaatsvinden in 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Supportive care. Symptoombestrijding. Er is geen specifieke behandeling voor Sly Disease.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing De studie (LYS-SAF302) loopt nog. Analyse volgt eind van dit jaar/begin volgend jaar.
Behandelduur eenmalig
Bronnen NCT03612869
Aanvullende opmerkingen De behandeling bestaat uit directe intracerebrale injectie, via een neurochirurgische ingreep, van de vector coderende voor het ontbrekende enzym bij MPSIIIA.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1 - 3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Expertise centrum UMC Amsterdam; https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/ana.22092;
Aanvullende opmerkingen De geboorteprevalentie is ongeveer 100 gevallen in Nederland. Waarschijnlijk is deze gentherapie, als het effectief is, alleen voor hele jonge kinderen zinvol. De diagnose wordt veelal (te) laat gesteld, de uiteindelijke groep die hiervoor in aanmerking gaat komen is klein 1-3 per jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee
Aanvullende opmerkingen Het is een hele specifieke therapie, off-label gebruik is uitgesloten. Er zal hooguit een uitbreiding naar bijv mildere fenotypes volgen.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Aanvullende opmerkingen Indien het extreem effectief blijkt is het wellicht ook zinvol voor patiënten later in het ziektebeloop. Dat zal een grotere groep patiënten zijn.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.