Olenasufligene relduparvovec

Uitgebreide indicatie	Mucopolysaccharidosis Type IIIA (MPS IIIA)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Olenasufligene relduparvovec
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Mucopolysaccharidosis Type IIIA (MPS IIIA)
Fabrikant	Lysogene
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Intracerebraal
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	Amsterdam UMC

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2022
Verwachte registratie	2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	De klinische studie (LYS-SAF302) loopt nog. Analyse volgt eind van dit jaar/begin volgend jaar. Indiening zal op zijn vroegst plaatsvinden in 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Supportive care. Symptoombestrijding. Er is geen specifieke behandeling voor Sly Disease.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De studie (LYS-SAF302) loopt nog. Analyse volgt eind van dit jaar/begin volgend jaar.
Behandelduur	eenmalig
Bronnen	NCT03612869
Aanvullende opmerkingen	De behandeling bestaat uit directe intracerebrale injectie, via een neurochirurgische ingreep, van de vector coderende voor het ontbrekende enzym bij MPSIIIA.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	1 - 3 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Expertise centrum UMC Amsterdam; https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/ana.22092;
Aanvullende opmerkingen	De geboorteprevalentie is ongeveer 100 gevallen in Nederland. Waarschijnlijk is deze gentherapie, als het effectief is, alleen voor hele jonge kinderen zinvol. De diagnose wordt veelal (te) laat gesteld, de uiteindelijke groep die hiervoor in aanmerking gaat komen is klein 1-3 per jaar.

Patiëntvolume

1 - 3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Expertise centrum UMC Amsterdam; https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/ana.22092;

Aanvullende opmerkingen

De geboorteprevalentie is ongeveer 100 gevallen in Nederland. Waarschijnlijk is deze gentherapie, als het effectief is, alleen voor hele jonge kinderen zinvol. De diagnose wordt veelal (te) laat gesteld, de uiteindelijke groep die hiervoor in aanmerking gaat komen is klein 1-3 per jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee
Aanvullende opmerkingen	Het is een hele specifieke therapie, off-label gebruik is uitgesloten. Er zal hooguit een uitbreiding naar bijvoorbeeld mildere fenotypes volgen.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Aanvullende opmerkingen	Indien het extreem effectief blijkt is het wellicht ook zinvol voor patiënten later in het ziektebeloop. Dat zal een grotere groep patiënten zijn.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.